Angioedema, partita la procedura per la registrazione di garadacimab

Il farmaco è un anticorpo monoclonale progettato per il trattamento di profilassi della malattia

L’azienda CSL Behring ha annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) hanno accettato la presentazione della domanda di registrazione di garadacimab (CSL312), anticorpo monoclonale in via di sviluppo per il trattamento di profilassi dell’angioedema ereditario (HAE). Entrambe le Agenzie procederanno ora alla valutazione del farmaco per decidere della sua eventuale approvazione.

Garadacimab è un innovativo anticorpo monoclonale ricombinante che ha come target il fattore XII attivato (FXIIa), una proteina plasmatica che avvia la cascata della chinina-callicreina negli attacchi di HAE. Colpendo l’FXIIa, garadacimab inibisce questa cascata alla sua origine, a differenza delle terapie per l'HAE che hanno come target dei mediatori più a valle.

Le domande di registrazione di garadacimab inoltrate a FDA ed EMA sono entrambe supportate dai dati dello studio clinico registrativo VANGUARD, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di garadacimab come trattamento di profilassi per i pazienti con angioedema ereditario (HAE). I risultati completi dello studio VANGUARD sono stati pubblicati su The Lancet nell'aprile 2023. La fase di estensione in aperto dello studio VANGUARD, attualmente in corso, ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di garadacimab (200 mg al mese) nei pazienti con HAE.

La designazione di farmaco orfano per garadacimab come terapia per l'angioedema ereditario è stata concessa sia da FDA che da EMA.

"CSL è un'azienda con una lunga tradizione nello sviluppo di trattamenti innovativi per la comunità di pazienti affetta da malattie rare, riteniamo che il nostro primo anticorpo monoclonale ricombinante di produzione CSL rappresenti il nostro impegno a supportare i pazienti affetti da angioedema ereditario", ha dichiarato Marianna Alacqua, Direttore Medico Italia. "Crediamo che garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia promettente nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario, una patologia in cui sono ancora presenti importanti bisogni medici insoddisfatti."

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