HAE, AIFA approva il farmaco berotralstat

Si tratta della prima terapia orale con somministrazione una volta al giorno mirata a prevenire gli attacchi di gonfiore associati alla patologia

Milano – Un farmaco innovativo, da tempo atteso, per la profilassi degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) è ora disponibile e rimborsato anche in Italia: l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti autorizzato l’impiego di berotralstat, terapia indicata per la prevenzione di routine degli episodi ricorrenti di edema nei pazienti con HAE a partire dai 12 anni di età.

L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia rara che, secondo le stime, nel nostro Paese colpisce circa 1000-1200 persone. Questa patologia provoca attacchi di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, attacchi che possono essere dolorosi se si verificano a livello addominale e pericolosi per la vita quando interessano le vie aeree. Se non trattata, la malattia può impattare pesantemente sulla qualità della vita del paziente: è quindi fondamentale avere accesso a farmaci che possano prevenire gli attacchi ricorrenti ad essa associati.

L’approvazione di berotralstat da parte di AIFA è basata sui risultati del trial APeX-2, uno studio clinico globale di Fase III suddiviso in tre parti, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo e condotto a gruppi paralleli, nel corso del quale berotralstat ha ridotto in modo significativo gli attacchi di HAE rispetto al placebo a 24 settimane. La fase di estensione dello studio APeX-2, di recente pubblicazione, ha mostrato che la riduzione della frequenza degli attacchi si è mantenuta nel tempo: nei pazienti trattati con i berotralstat al dosaggio approvato di 150 mg al giorno, la riduzione media del tasso di insorgenza degli episodi di HAE a 96 settimane è stata del 90,8% rispetto al basale.

La notizia della disponibilità di berotralstat in Italia è stata accolta positivamente dall’AAEE (Associazione Angioedema Ereditario ed altre forme rare di angioedema). Parlando a nome dei pazienti affetti da HAE, il presidente dell’associazione, Pietro Mantovano, ha affermato: “L’angioedema ereditario è una patologia imprevedibile e potenzialmente fatale, che causa notevoli oneri emotivi ed economici ai soggetti affetti, alle loro famiglie e ai caregiver. Questi oneri hanno un impatto negativo sulla salute mentale e sul benessere, oltre al carico fisico derivante da una patologia cronica. Una terapia orale che riduce la frequenza degli attacchi di HAE fornirà ai medici e ai pazienti una diversa opzione di trattamento, contribuendo al tempo stesso a migliorare la qualità della vita di coloro che convivono con questa malattia. La nostra speranza è che l’approvazione nazionale di berotralstat possa essere sostenuta in tutte le regioni italiane. Il nostro compito ora è supportare tutte le regioni nella comprensione delle esigenze dei pazienti, in modo che le autorità preposte possano prendere in considerazione la parità di accesso per tutti coloro che potrebbero potenzialmente trarne beneficio”.

La decisione di AIFA ha soddisfatto anche i medici che assistono i pazienti affetti da HAE. “Questa importante innovazione ci consentirà di soddisfare le esigenze di un maggior numero di pazienti affetti da HAE. Avendo dimostrato di ridurre il numero di attacchi di HAE, questa terapia orale con somministrazione una volta al giorno rappresenta potenzialmente un’opzione terapeutica comoda e pratica per migliorare la qualità della vita dei pazienti”, ha commentato Mauro Cancian, presidente di ITACA (Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema) e direttore dell’Unità Operativa di Allergologia dell’Azienda Universitaria Ospedaliera di Padova.

“BioCryst è lieta che sia stato riconosciuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco il valore scientifico, la sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale ed il potenziale beneficio che berotralstat – il primo trattamento orale con somministrazione una volta al giorno per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di HAE – sarà in grado di offrire agli adulti e agli adolescenti a partire dai 12 anni di età”, ha aggiunto Simone Tiburzi, VP e General Manager di BioCryst Italia, l’azienda produttrice del farmaco. “Crediamo che questa notizia sarà gradita all’intera comunità dei pazienti, così come ai medici che trattano questa patologia invalidante e pericolosa. Siamo certi che il prodotto sarà presto disponibile su tutto il territorio nazionale, permettendoci così di poter dare il nostro contributo al miglioramento della qualità della vita delle persone affette da HAE”.

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