Il farmaco ha dimostrato di ridurre gli attacchi di gonfiore causati dalla patologia
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco lanadelumab (Takhzyro™), indicato per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di gonfiore nei pazienti con angioedema ereditario (HAE) di età pari o superiore ai 12 anni. Lanadelumab è un anticorpo monoclonale completamente umano, somministrabile tramite iniezione sottocutanea, che inibisce l'attività della callicreina plasmatica, un enzima fuori controllo nelle persone affette da HAE.
L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia rara caratterizzata da un gonfiore (edema) che colpisce la cute, le mucose e gli organi interni, e che può essere anche letale nel caso coinvolga l'apparato respiratorio. La malattia è causata da una carenza o un malfunzionamento dell'inibitore di C1 esterasi (C1-INH), una proteina normalmente coinvolta nella regolazione del sistema immunitario e nei meccanismi della coagulazione del sangue. Il deficit di C1-INH determina un innalzamento dei livelli di un'altra proteina, la bradichinina, la cui azione è direttamente legata alla sviluppo del gonfiore che caratterizza l'HAE.
Il lanadelumab è un anticorpo monoclonale che inibisce l’azione di un enzima, la callicreina plasmatica attiva, allo scopo di diminuire la produzione di bradichinina. Sul Journal of the American Medical Association (JAMA) sono stati recentemente pubblicati i risultati di uno studio di Fase III, l’ultimo step di sviluppo clinico richiesto per l’approvazione di un farmaco, che dimostrano come le iniezioni di lanadelumab siano in grado di ridurre gli attacchi di edema in pazienti con HAE.
Il trial ha coinvolto 125 partecipanti ed è stato condotto in 41 centri, situati negli Stati Uniti, in Canada, in Europa e in Giordania. Durante lo studio, i partecipanti sono stati divisi in quattro gruppi: tre gruppi hanno ricevuto iniezioni sottocutanee di lanadelumab in diversi dosaggi (150 mg ogni 4 settimane, 300 mg ogni 4 settimane, o 300 mg ogni 2 settimane) per un periodo di 26 settimane; il quarto gruppo, di controllo, è stato sottoposto a placebo. Lo studio era randomizzato e in doppio cieco, quindi né i partecipanti né gli sperimentatori sapevano quali pazienti avrebbero ricevuto il farmaco e quali il placebo.
I risultati della sperimentazione dimostrano che lanadelumab, in tutti e tre i dosaggi utilizzati, ha ridotto il numero di attacchi di edema in confronto al placebo: in media, nei tre gruppi sottoposti al farmaco si sono verificati da 0,26 a 0,53 attacchi in 26 settimane, mentre nel gruppo placebo la media degli attacchi è stata di 1,97. Inoltre, un maggior numero di pazienti, nei gruppi trattati con lanadelumab, non ha manifestato attacchi durante tutta la sperimentazione (fino al 44% dei pazienti sottoposti al farmaco, contro il 2,4% dei pazienti nel gruppo di controllo).
"Finora, le opzioni di trattamento approvate per l'HAE erano gli androgeni orali e i concentrati di C1-INH, che hanno effetti collaterali significativi”, afferma la dott.ssa Aleena Banerji, del Massachusetts General Hospital (USA), principale autore del testo pubblicato su JAMA. Lo studio di Fase III su lanadelumab, invece, ha mostrato che il principale evento avverso è stato il dolore nel sito di iniezione, probabilmente dovuto al fatto che i partecipanti ricevevano due iniezioni nello stesso braccio ad ogni visita.
“Inoltre – continua la dott.ssa Banerji – lanadelumab viene somministrato a livello sottocutaneo una volta ogni due o quattro settimane”, invece che due volte a settimana (spesso per via endovenosa) come avviene con i farmaci attualmente disponibili per l'angioedema ereditario.
"Siamo lieti di aver ricevuto l'odierna approvazione europea", ha dichiarato Andreas Busch, Ph.D., Vice Presidente Esecutivo, Responsabile Ricerca e Sviluppo della società farmaceutica Shire. “Per le persone con angioedema ereditario, la malattia può avere un impatto significativo sulla vita quotidiana. Ora, con lanadelumab, possiamo fornire un medicinale innovativo che ha il potenziale per cambiare il modo in cui la HAE è attualmente trattata”.
Per informazioni dettagliate sul lanadelumab è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (Summary of Product Characteristics, SmPC), che verrà pubblicato, anche in lingua italiana, sul sito dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
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