Baxter International ha recentemente aquisito AesRx LLC, azienda biofarmaceutica focalizzata nell’ambito dei farmaci orfani. L’azienda acquisita sta attualmente sperimentando un farmaco che sembra promettere grandi risultati per la lotta all’anemia falciforme. Aes-103 (5-hydroxymethylfurfural) è infatti la prima molecola specificamente sviluppata per regolare il meccanismo che causa la patologia genetica del sangue, che colpisce milioni di persone in tutto il mondo.
Il composto Aes-103, originariamente scoperto dalla Virginia Commonwealth University (VCU) e brevettato col nome di 5-HMF, è stato poi concesso in licenza alla società AesRx, la quale ha già provveduto a completare gli studi pre-clinici e di Fase I del farmaco.
Aes-103 rappresenta una delle prime molecole inserite dal National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti all'interno del proprio programma TRND (Therapeutics for Rare and Neglected Diseases) per lo sviluppo di terapie per le malattie rare e trascurate.
I primi tre studi clinici di Aes-103 sono quindi sostenuti dal NIH attraverso un finanziamento di più di 5 milioni di dollari.
Lo studio di Fase II, condotto in doppio-cieco e controllato con placebo, ha lo scopo di determinare la sicurezza e l'efficacia di Aes-103, che verrà somministrato ad un gruppo di pazienti affetti da anemia falciforme.
L’anemia falciforme, o drepanocitosi (SCD), è una patologia rara nei paesi occidentali, che però rappresenta l’emoglobinopatia che ricorre con più frequenza nel mondo. Si tratta infatti di una patologia molto comune nei paesi dell’Africa centro-orientale, India e sud dell'Arabia che però, come conseguenza dei flussi migratori, si presenta oggi come un’emergenza medica anche in Italia.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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