Approvazione

Il farmaco ha dimostrato di ridurre la patologica formazione di nuovo tessuto osseo al di fuori dello scheletro 

Milano – La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco palovarotene, un retinoide indicato per la riduzione del volume di nuovi focolai di ossificazione eterotopica in pazienti adulti e pediatrici, di età pari o superiore a 8 anni per le femmine e 10 anni per i maschi, affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

AIFA

Il farmaco è indicato per il trattamento dell’infezione virale in pazienti adulti che sono stati sottoposti a trapianto d’organo o di cellule staminali

Roma – Oggi i pazienti italiani sottoposti a trapianto hanno a disposizione una nuova opzione terapeutica in grado di contrastare un’eventuale infezione da citomegalovirus refrattaria ai più comuni trattamenti antivirali. Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA n. 424, è stata infatti ufficializzata la rimborsabilità in Italia di maribavir, farmaco orfano per il trattamento dell'infezione/malattia da citomegalovirus (CMV) refrattaria a una o più terapie precedenti in pazienti adulti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o di organo solido (SOT). Con la decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, maribavir, il primo trattamento orale che inibisce la proteina chinasi UL97 specifica del CMV e i suoi substrati naturali, è classificato in Fascia A-PHT, a carico del Servizio Sanitario Nazionale.

inebilizumab disponibile in Italia

AIFA ha approvato l’impiego del farmaco in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale

Milano L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il rimborso di inebilizumab per il trattamento dei pazienti adulti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Inebilizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato afucosilato diretto contro i linfociti B che esprimono l’antigene di superficie CD19, linfociti che sono primariamente coinvolti nel meccanismo patologico della NMOSD.

Farmaci

AIFA ha approvato l’uso del farmaco come trattamento di seconda linea in pazienti adulti con anticorpi anti-AQP4

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di eculizumab, un inibitore del complemento C5, come trattamento di seconda linea, in seguito a rituximab, nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi. L’approvazione è stata pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n.210.

Massimo Mineo

La molecola si basa su un principio attivo ricavato da una pianta dell’Amazzonia peruviana

Milano – L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso lo status di farmaco orfano a crofelemer, molecola sviluppata dall’azienda farmaceutica Napo Therapeutics, per il trattamento della malattia da inclusioni microvillari (MVID), rara forma di diarrea cronica. La decisione arriva al termine del processo di valutazione avviato lo scorso 19 maggio 2022, con la presentazione all’EMA della domanda di designazione di farmaco orfano.

Farmaci

Nel nostro Paese sono circa 1200 i pazienti che convivono con questa patologia rara del sistema nervoso centrale 

Monza – I pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), una malattia rara e debilitante del sistema nervoso centrale, hanno da oggi a disposizione satralizumab, primo trattamento sottocutaneo, in monoterapia o in combinazione, sviluppato e studiato specificamente per i pazienti adulti e adolescenti con diagnosi di NMOSD, ad elevata efficacia, sicura e somministrabile per via sottocutanea al domicilio.

DNA

Nuovo appello da Fondazione Telethon: “Necessarie azioni concrete europee per contrastare il ritiro dal mercato di terapie geniche salvavita”

Milano – Prosegue l’impegno per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico, cercando soluzioni alternative per rendere disponibili le terapie geniche salvavita per i bambini nati con malattie genetiche rare.

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