Farmaci orfani

: Autore: Francesco Fuggetta; 06 Febbraio 2024

Enzimi pancreatici, rientra l'allarme lanciato da Fedez

Il Sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato: “Confidiamo nella responsabilità di pazienti e professionisti sanitari per evitare accaparramenti”

Roma – Sembra essere rientrato – almeno per ora – l'allarme che riguarda la carenza, nelle farmacie, di enzimi pancreatici. Le rassicurazioni giungono dal Ministero della Salute, che in una nota diramata ieri ha comunicato che l'azienda produttrice ha sbloccato un lotto da 38mila confezioni del medicinale. La segnalazione era arrivata nei giorni scorsi dal rapper Fedez, che su Instagram aveva messo in evidenza il problema. Queste proteine, infatti, sono fondamentali perché consentono a chi è stato operato al pancreas (come il cantante), ma anche a chi soffre di patologie a coinvolgimento pancreatico come la fibrosi cistica, di poter mangiare e assimilare il cibo.

: Autore: Redazione; 05 Febbraio 2024

Online il questionario di Rarelab e Pharma Value

Al fine di valutare l’effettivo impatto dell’utilizzo di comparatori nell’ambito della negoziazione dei farmaci orfani, Rarelab e Pharma Value hanno avviato un sondaggio destinato alle aziende implicate nel settore, al fine di evidenziare e mettere a sistema le difficoltà incontrate nelle negoziazioni per questa specifica tipologia di farmaci. In particolare, le domande verteranno sulle valutazioni economiche condotte da parte dell’AIFA in relazione farmaci per il trattamento delle malattie rare nel periodo 2020–2023. La survey è disponibile qui e rimarrà online dalla data odierna fino al 17 marzo 2024.

: Autore: Redazione; 18 Ottobre 2023

Deficit ormone della crescita: disponibile nuovo trattamento Somatrogon,

Diagnosi precoce e lavoro multidisciplinare tra pediatri e specialisti fondamentali per garantire che i pazienti con deficit di GH possano raggiungere un'altezza normale in età adulta e crescere più sani

Somatrogon, l’innovativo ormone della crescita a lunga durata d’azione per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, sviluppato da Pfizer, ha ottenuto la rimborsabilità nel nostro Paese. La nuova opzione terapeutica, che consente ai piccoli pazienti di passare da un’iniezione giornaliera di trattamento a una alla settimana, è stata presentata oggi in un incontro con i media, moderato dalla direttrice di Omar Ilaria Ciancaleoni Bartoli, dedicato ad approfondire aspetti clinici e psicologici di una patologia rara la cui prevalenza va da 1/4000 a 1/10.000 bambini.

: Autore: Redazione; 13 Settembre 2023

Agenzia Italiana del Farmaco apre le porte: nasce “AIFA Incontra”

L’iniziativa, presentata ieri, prevede una serie di incontri con i portatori di interesse che saranno resi pubblici

AIFA Incontra è un'iniziativa dell'Agenzia Italiana del Farmaco per attuare forme dirette di dialogo e ascolto, in trasparenza, con i soggetti portatori di interessi costituiti in forma associata che ne presentino richiesta motivata. L’iniziativa è stata presentata ieri con una conferenza stampa (qui la registrazione) alla presenza del Presidente Giorgio Palù, del Direttore Generale sostituto Anna Rosa Marra.

: Autore: Redazione; 09 Settembre 2023

Il farmaco ha dimostrato di ridurre la patologica formazione di nuovo tessuto osseo al di fuori dello scheletro

Milano – La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco palovarotene, un retinoide indicato per la riduzione del volume di nuovi focolai di ossificazione eterotopica in pazienti adulti e pediatrici, di età pari o superiore a 8 anni per le femmine e 10 anni per i maschi, affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

: Autore: Redazione; 23 Giugno 2023

Il farmaco è indicato per il trattamento dell’infezione virale in pazienti adulti che sono stati sottoposti a trapianto d’organo o di cellule staminali

Roma – Oggi i pazienti italiani sottoposti a trapianto hanno a disposizione una nuova opzione terapeutica in grado di contrastare un’eventuale infezione da citomegalovirus refrattaria ai più comuni trattamenti antivirali. Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA n. 424, è stata infatti ufficializzata la rimborsabilità in Italia di maribavir, farmaco orfano per il trattamento dell'infezione/malattia da citomegalovirus (CMV) refrattaria a una o più terapie precedenti in pazienti adulti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o di organo solido (SOT). Con la decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, maribavir, il primo trattamento orale che inibisce la proteina chinasi UL97 specifica del CMV e i suoi substrati naturali, è classificato in Fascia A-PHT, a carico del Servizio Sanitario Nazionale.

: Autore: Redazione; 31 Marzo 2023

AIFA ha approvato l’impiego del farmaco in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale

Milano – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il rimborso di inebilizumab per il trattamento dei pazienti adulti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Inebilizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato afucosilato diretto contro i linfociti B che esprimono l’antigene di superficie CD19, linfociti che sono primariamente coinvolti nel meccanismo patologico della NMOSD.