Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 09 Febbraio 2017

Recordati ha annunciato che la Commissione dell'Unione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Cystadrops® 3.8 mg/mL. Cystadrops® è il primo collirio a base di cisteamina cloridrato approvato nell'Unione Europea per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea in adulti e bambini dai 2 anni affetti da cistinosi. Cystadrops® era stato designato farmaco orfano dalla Commissione Europea a novembre del 2008.

: Autore: Redazione; 16 Gennaio 2017

Approvato anche un test diagnostico per individuare i pazienti con la mutazione che risponde al farmaco

USA - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente approvato l'impiego del farmaco orfano rucaparib per il trattamento del tumore ovarico avanzato associato a mutazioni deleterie nei geni BRCA in donne che sono già state precedentemente sottoposte a due o più regimi chemioterapici. Rucaparib è un inibitore orale degli enzimi 'poli-(ADP-ribosio)-polimerasi' (PARP), ed è sviluppato e commercializzato da Clovis Oncology con il marchio Rubraca®.

: Autore: Redazione; 19 Dicembre 2016

Alla cerimonia di premiazione del Premio giornalistico O.Ma.R, tenutosi a Roma il 30 novembre 2016, è intervenuta Simona Bellagambi, rappresentante UNIAMO FIMR Onlus nel Consiglio delle Alleanze di Eurordis, che spiega di come si è arrivati ad aprire una consultazione pubblica europea sui farmaci orfani pediatrici.
L’iniziativa è nata a Barcellona, dove si è discusso di come sviluppare tale settore.

: Autore: Redazione; 24 Novembre 2016

ISRAELE e USA - Eloxx Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Food and Drug Administration (FDA) statunitense hanno concesso lo status di farmaco orfano a ELX-02, un composto in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I). Eloxx Pharmaceuticals è un'azienda biotecnologica specializzata nella scoperta di terapie specifiche per le malattie di origine genetica che sono causate da mutazioni nonsenso.

: Autore: Redazione; 03 Novembre 2016

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ALXN1007, un anticorpo monoclonale antinfiammatorio diretto contro la proteina C5a, una delle frazioni del sistema del complemento. Il farmaco ha ricevuto la denominazione in quanto in via di sviluppo per il trattamento della patologia rara denominata malattia acuta da rigetto (GVHD, Graft Versus Host Disease). Attualmente, è in corso uno studio di Fase II per la valutazione di ALXN1007 in pazienti affetti da GVHD del tratto gastrointestinale inferiore (GI-GVHD).

: Autore: Redazione; 17 Ottobre 2016

L'Agenzia Italiana del Farmaco ospiterà oggi e domani, 18 ottobre, il meeting del Comitato per i farmaci orfani (COMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali, a supporto della Presidenza slovacca del Consiglio dell'Unione Europea.

: Autore: Redazione; 28 Settembre 2016

USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a Firdapse® (amifampridina fosfato), in via di sviluppo per il trattamento della miastenia gravis (MG) causata anticorpi anti-MuSK (MuSK-MG).