Alla cerimonia di premiazione del Premio giornalistico O.Ma.R, tenutosi a Roma il 30 novembre 2016, è intervenuta Simona Bellagambi, rappresentante UNIAMO FIMR Onlus nel Consiglio delle Alleanze di Eurordis, che spiega di come si è arrivati ad aprire una consultazione pubblica europea sui farmaci orfani pediatrici.
L’iniziativa è nata a Barcellona, dove si è discusso di come sviluppare tale settore.

ISRAELE e USA - Eloxx Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Food and Drug Administration (FDA) statunitense hanno concesso lo status di farmaco orfano a ELX-02, un composto in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I). Eloxx Pharmaceuticals è un'azienda biotecnologica specializzata nella scoperta di terapie specifiche per le malattie di origine genetica che sono causate da mutazioni nonsenso.

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano ad ALXN1007, un anticorpo monoclonale antinfiammatorio diretto contro la proteina C5a, una delle frazioni del sistema del complemento. Il farmaco ha ricevuto la denominazione in quanto in via di sviluppo per il trattamento della patologia rara denominata malattia acuta da rigetto (GVHD, Graft Versus Host Disease). Attualmente, è in corso uno studio di Fase II per la valutazione di ALXN1007 in pazienti affetti da GVHD del tratto gastrointestinale inferiore (GI-GVHD).

L'Agenzia Italiana del Farmaco ospiterà oggi e domani, 18 ottobre, il meeting del Comitato per i farmaci orfani (COMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali, a supporto della Presidenza slovacca del Consiglio dell'Unione Europea.

USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a Firdapse® (amifampridina fosfato), in via di sviluppo per il trattamento della miastenia gravis (MG) causata anticorpi anti-MuSK (MuSK-MG).

USA – Pulmatrix ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di concedere la denominazione di farmaco orfano a PUR1900, un medicinale inalabile in via di sviluppo per il trattamento delle infezioni fungine polmonari in pazienti affetti da fibrosi cistica (CF). Il parere favorevole della FDA è basato sull'ipotesi che il farmaco possa essere superiore alle terapie attualmente approvate per la stessa indicazione.

Si tratta di un batterio probiotico che dovrebbe essere in grado di metabolizzare l’eccesso di ammoniaca

USA - Synlogic ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a SYNB1020, una terapia sperimentale che coinvolge il batterio E. coli Nissle, appositamente modificato per assimilare l'ammoniaca prodotta in eccedenza dai pazienti affetti da disturbo del ciclo dell'urea (UCD). Attualmente, SYNB1020 si trova ancora in stadio di sviluppo preclinico ma, entro il primo trimestre del 2017, Synlogic prevede di presentare alla FDA una richiesta di 'nuovo farmaco sperimentale' (IND, Investigational New Drug) per poter dare inizio ai primi test clinici su pazienti con UCD.

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