Per i malati di Artrite Idiopatica Giovanile (AIG), precedentemente nota come Malattia di Still, finalmente potrebbe arrivare un farmaco in grado di ridurre i sintomi della malattia, in particolare le eruzioni cutanee, i dolori muscolari e l’ aumento di volume di fegato, milza o linfonodi, oltre che capace di eliminare la febbre che l’accompagna. La casa farmaceutica Roche ha infatti annunciato che i risultati delle sperimentazioni di fase tre del tocilizumab sono stati molto soddisfacenti e che per questo cercherà di ottenere l'approvazione del farmaco da parte delle autorità europee ed americane per l'impiego nell'Artrite Idiopatica Giovanile (AIG) a esordio sistemico, una malattia rara  che attualmente non ha alcuna terapia.

Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. (del Gruppo sigma-Tau) ha annunciatol’accettazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della New Drug Application (NDA, domanda per l’immissione in commercio di nuovi farmaci) presentata dall’Azienda per la propria soluzione oftalmica a base di cisteamina cloridrato, una terapia sperimentale per il trattamento del deposito di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi.

Se approvato i farmaci orfani tornerebbero a pagare lo ‘sforamento’ del budget ospedaliero: si perde una tutela introdotta solo un anno fa

“Mentre sulle reti di Stato va in onda la solidarietà verso i malati rari e la celebrazione della ricerca, al Senato si consuma un grave attacco proprio versi i farmaci sviluppati per dare una terapia a quei pazienti. L’attacco – denuncia l’Osservatorio delle Malattie Rare - ha la forma di un emendamento, il n. 2.1623, presentato dal Sen. Marcello Gualdani (NCD). Se nei prossimi giorni il Senato dovesse dire ‘sì’ i farmaci approvati per la terapia di malattie rare, dall’anno prossimo, torneranno a pagare il ‘Pay Back’, una sorta di ‘multa’ sullo sforamento dei già risicati budget ospedalieri. Peccato che nelle malattie rare  l’unico modo di non sforare sia evitare di fare nuove diagnosi e/o dare le terapie ai nuovi pazienti”.

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