EMA

Se approvato, sarebbe il primo trattamento in Europa per questa forma di nanismo di origine genetica

San Rafael (USA) – In Europa potrebbe essere imminente l'arrivo del primo farmaco per il trattamento dei bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di bassa statura sproporzionata nell'uomo. L'azienda BioMarin ha infatti presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il farmaco sperimentale vosoritide, un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP) da somministrare per iniezione una volta al giorno. Una volta completato il controllo di convalida da parte dell'EMA, la revisione della MAA inizierà nell'agosto 2020.

Uretra

Nello studio JAVELIN Bladder 100, il trattamento ha aumentato la sopravvivenza globale mediana del 50% rispetto allo standard di cura

Darmstadt (GERMANIA) e New York (USA) – Le società Merck e Pfizer hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la domanda di licenza biologica supplementare (sBLA) per avelumab nel trattamento di mantenimento dei pazienti con carcinoma uroteliale (UC) localmente avanzato o metastatico, che non è progredito dopo la chemioterapia di prima linea a base di platino.

Bronchi

Il medicinale ha già ottenuto lo status di farmaco orfano in Europa e Stati Uniti

La ciclosporina A da inalazione (L CsA i) ha ottenuto la designazione Fast Track della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della sindrome da bronchiolite obliterante (BOS). Il trattamento è in fase di sviluppo clinico avanzato ed era già stato riconosciuto come farmaco orfano dalla stessa FDA e dall’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali). In tutto il mondo si stima che 30mila persone sottoposte a trapianto di polmone o di cellule staminali ematopoietiche siano affette da sindrome da bronchiolite obliterante.

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L’intervista a Laura Crippa, General Manager RAReg, in occasione del IV Orphan Drug Day

In Europa, prima di poter essere immesso in commercio, un farmaco orfano (così come qualsiasi altro nuovo medicinale) deve essere autorizzato a livello comunitario da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA, European Medicine Agency), una volta che ne siano state comprovate sicurezza ed efficacia. L’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC), che deve essere ufficialmente sancita dalla Commissione Europea (CE), è tuttavia solo il primo passo prima che il farmaco sia disponibile ai pazienti di ogni singolo Paese d’Europa.

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Intervista-video a Daniela Santarelli, Alexion Italia, delegata GLFO (Gruppo di Lavoro Farmaci Orfani)

In Europa, quando un farmaco viene approvato per una data malattia, prima di diventare accessibile per il paziente va necessariamente incontro ad un processo di negoziazione del prezzo tra l’azienda produttrice e il servizio sanitario del singolo Paese, processo in cui vengono analizzati e discussi diversi fattori, come la gravità della patologia, l’assenza o la presenza di altri trattamenti, il valore terapeutico aggiunto del nuovo medicinale rispetto alle alternative esistenti e l’impatto dello stesso sulla spesa nazionale.

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Intervista a Barbara Polistena, Direttore CREA Sanità, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”

Quando si parla di accesso alle terapie, come è stato fatto in occasione del IV Orphan Drug Day, svoltosi a Roma lo scorso 6 febbraio, è bene farlo avendo a disposizione dati oggettivi provenienti dalle diverse realtà che caratterizzano il sistema nazionale di regolamentazione dei farmaci, piuttosto che basandosi su semplici percezioni o sull’analisi di casi isolati, che rischiano di fornire un quadro distorto della situazione. Per questo motivo, fondamentale è il lavoro che ha portato alla pubblicazione del III Rapporto Annuale OSSFOR i cui dati sono stati discussi proprio in occasione dell’evento.

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L’intervista a Roberta Venturi (Osservatorio Farmaci Orfani – OSSFOR) in occasione del IV Orphan Drug Day

Il IV Orphan Drug Day, che si è svolto a Roma lo scorso 6 febbraio, è stato un’importante occasione di dibattito sul tema dell’accesso ai farmaci orfani, a cui hanno partecipato i principali portatori di interesse nell’ambito delle malattie rare: non solo associazioni di pazienti, quindi, ma anche clinici e istituzioni. Sono proprio queste ultime, in particolare, ad avere un ruolo fondamentale, sia a livello locale che nazionale, nel complicato processo che inizia quando un nuovo farmaco viene approvato e si conclude quando il paziente riesce a disporre effettivamente del trattamento.

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