Farmaci orfani

: Autore: Paola Perrotta; 20 Aprile 2018

L’azienda è presente in Italia da 10 anni

“Sobi è un’azienda focalizzata nell’ambito delle malattie rare. Siamo presenti in Italia da 10 anni, particolarmente impegnati nell’ambito dell’emofilia, per la quale abbiamo lanciato due prodotti estremamente innovativi – spiega Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia – fra pochi mesi lanceremo un prodotto estremamente importanti per i pazienti che soffrono di disturbi del ciclo dell’urea.”
“Poter dare una soluzione e una speranza di vita a questi pazienti – prosegue Lai – è estremamente gratificante per tutti coloro che lavorano ogni giorno con serietà e impegno per queste persone.”

: Autore: Redazione; 20 Aprile 2018

Milano – L’Agenzia europea del farmaco (EMA) nell’Annual Report 2016 ha definito Zavicefta® (ceftazidima/avibactam) ‘terapia innovativa’ perché rappresenta una nuova opportunità di trattamento e un progresso per la salute pubblica: adesso finalmente Pfizer annuncia l’arrivo di questo nuova terapia antibiotica anche in Italia, dove è disponibile dal 21 febbraio in regime di rimborsabilità.

: Autore: Redazione; 21 Febbraio 2018

Milano – Nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana n. 37, del 14 febbraio 2018, è stata pubblicata la Determina AIFA n. 139/2018, avente per oggetto il regime di rimborsabilità e il prezzo del medicinale Zalmoxis®, indicato come trattamento aggiuntivo nel trapianto aploidentico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) in pazienti adulti con neoplasie maligne ematologiche ad alto rischio. La Determinazione avrà effetto dal quindicesimo giorno successivo alla pubblicazione nella G.U. e la fornitura di Zalmoxis®, data la natura del prodotto, avverrà in regime ospedaliero.

: Autore: Redazione; 29 Gennaio 2018

La biotech americana bluebird bio ha annunciato che entro il 2019 prevede di presentare, negli Stati Uniti e in Europa, la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci basati sugli approcci di terapia genica e immunoterapia anti-cancro. Già nel corso di quest’anno, la società è intenzionata a proporre la richiesta di approvazione di LentiGlobin, terapia genica sperimentale per il trattamento della beta-talassemia in pazienti dipendenti da trasfusione.

: Autore: Redazione; 24 Gennaio 2018

Milano - MolMed S.p.A. rende noto che Dompé farmaceutici S.p.A., licenziataria di Zalmoxis® per l’Europa, ha depositato presso l’Ente Federale Congiunto (G-BA) tedesco il dossier AMNOG relativo al prodotto. A seguito di tale deposito, Zalmoxis®, dal 15 gennaio, è prescrivibile e rimborsabile in Germania al prezzo di vendita proposto di 163.900 euro a infusione (prezzo ex-factory al netto di IVA). Zalmoxis è una terapia cellulare paziente-specifica, basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario e impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.

: Autore: Redazione; 02 Agosto 2017

A luglio il Comitato per i medicinali per uso umano dell'agenzia europea per i medicinali (CHMP), ha raccomandato l'approvazione di 11 nuovi farmaci, 5 dei quali orfani. Quest’ultimi sono: Verkazia (ciclosporina), un farmaco orfano per la cura della cheratocongiuntivite Vernal nei bambini e negli adolescenti, riesaminato con il meccanismo di valutazione accelerato di EMA; Bavencio (avelumab) per il trattamento del carcinoma delle cellule Merkel; Lutathera (lutetium [Lu] oxodotreotide), per il trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici; Rydapt (midostaurin), per il trattamento di leucemia mieloide acuta, mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con neoplasie ematologiche associate e leucemia delle cellule di mastociti; e Xermelo (telotristat etil), per il trattamento della sindrome da carcinoide.

: Autore: Redazione; 01 Agosto 2017

Scarica qui gratuitamente il primo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR

Roma – I farmaci orfani sono i farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. Ma perché i farmaci orfani dispongono di una normativa specifica? Perché dal momento in cui una molecola viene scoperta e poi testata passa così tanto tempo perché il farmaco sia reso disponibile in Italia? Chi autorizza l’immissione in commercio di questi farmaci e chi e cosa ne determinano il prezzo?
A queste, e molte altre domande, ha risposto l’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR, fondato dal Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e da Osservatorio Malattie Rare OMAR, con il primo Quaderno di OSSFOR, intitolato La regolamentazione dei farmaci orfani e delle malattie rare, SCARICABILE GRATUITAMENTE QUI.