Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 26 Settembre 2019

Dopo 48 settimane di terapia, il 98% dei pazienti adulti positivi all'anticorpo AQP4 sono risultati liberi dalle recidive

Boston (U.S.A.) – La Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'attuale autorizzazione all'immissione in commercio per l'anticorpo monoclonale eculizumab (nome commerciale Soliris): ora l'indicazione include il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4) e con un decorso recidivante della malattia. Questa approvazione segue quella ricevuta lo scorso 27 giugno da parte della statunitense Food and Drug Administration.

: Autore: Redazione; 01 Febbraio 2019

L’Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco ha deciso di istituire un tavolo permanente di consultazione con le associazioni dei pazienti all’interno di Open AIFA, in ottemperanza alle Linee guida del Documento in materia di Governance farmaceutica.

: Autore: Rachele Mazzaracca; 28 Gennaio 2019

L’approvazione di nuovi farmaci è fondamentale per la salute pubblica, dato che può migliorare il trattamento di diversi tipi di malattie, dal cancro alle allergie, dalle malattie cardiovascolari alle infezioni. Nel 2018 l’European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato 84 farmaci per l’autorizzazione all’immissione in commercio nei Paesi europei, 8 in meno al 2017. Tra questi medicinali, ben 42 contengono un principio attivo che non era mai stato messo in commercio prima in Unione Europea. Inoltre, sono state concesse 64 nuove indicazioni terapeutiche di farmaci già approvati e i pareri negativi sono stati solo 5.

: Autore: Redazione; 17 Dicembre 2018

La sclerosi tuberosa (TSC) è una malattia rara, con un’incidenza di circa 1 su 6.000-7.000 nati, causata da un’alterazione genetica che porta a una proliferazione incontrollata delle cellule ectodermiche ed esodermiche. Ciò si traduce, a livello del sistema nervoso centrale, in crisi epilettiche che si presentano nell’80-90% dei pazienti affetti da questa patologia, tipicamente già durante i primi anni di vita. Inoltre, circa il 60% di questi pazienti manifesta crisi refrattarie (ossia farmaco-resistenti).

: Autore: Redazione; 07 Novembre 2018

Montreal (CANADA) - Clementia Pharmaceuticals ha annunciato che, nella seconda metà del 2019, intende inoltrare alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti la domanda di autorizzazione alla commercializzazione (New Drug Application, NDA) di palovarotene per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Sulla scorta dei recenti contatti tra Clementia e la FDA, l'Agenzia statunitense ha concordato che i dati clinici ricevuti su palovarotene sono sufficienti per sostenere la presentazione della NDA relativa al farmaco.

: Autore: Francesco Fuggetta; 05 Settembre 2018

Malattie neuromuscolari, prof. Francesco Muntoni Oligonucleotidi antisenso, terapia genica, RNAi, CRISPR: tante le strategie in via di sviluppo.
Il prof. Francesco Muntoni: “Essenziale la diagnosi precoce, per avviare il trattamento prima che si verifichino danni muscolari”

Londra (REGNO UNITO) – “Stiamo vivendo un momento molto entusiasmante, con un'esplosione di approcci nuovi”. Anni di speranze, cambiamenti, ma anche e soprattutto di risultati concreti per la cura delle malattie neuromuscolari, dei quali il professor Francesco Muntoni è stato testimone e in parte attore. Cagliaritano, si è trasferito a Londra nel '93 e oggi è ordinario di neurologia pediatrica e direttore del Dubowitz Neuromuscular Centre presso l'UCL Great Ormond Street Institute of Child Health della capitale britannica. I suoi studi si concentrano principalmente sulle malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse: la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e l'atrofia muscolare spinale (SMA).

: Autore: Paola Perrotta; 20 Aprile 2018

L’azienda è presente in Italia da 10 anni

“Sobi è un’azienda focalizzata nell’ambito delle malattie rare. Siamo presenti in Italia da 10 anni, particolarmente impegnati nell’ambito dell’emofilia, per la quale abbiamo lanciato due prodotti estremamente innovativi – spiega Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia – fra pochi mesi lanceremo un prodotto estremamente importanti per i pazienti che soffrono di disturbi del ciclo dell’urea.”
“Poter dare una soluzione e una speranza di vita a questi pazienti – prosegue Lai – è estremamente gratificante per tutti coloro che lavorano ogni giorno con serietà e impegno per queste persone.”