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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
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OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
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OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
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OssMalattieRare In Italia sono 5.077 i pazienti con #emofilia . Il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. bit.ly/2IPswRs pic.twitter.com/WdtQI54c6U
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Altre malattie croniche

Oltre il 90% delle persone con epilessia e l’84% dei medici ritengono che l’individuazione di una terapia efficace e l’assunzione di un farmaco privo di effetti collaterali e facilmente maneggevole siano gli aspetti più importanti nella gestione di questa impattante condizione neurologica. È quanto emerge da “Epineeds”, il primo studio multicentrico nazionale sui bisogni dei pazienti, presentato in occasione della conferenza stampa di lancio della Giornata Internazionale dell’Epilessia, che si è tenuta lo scorso 11 febbraio.

L’epilessia è un malattia sociale che interessa 1 persona su 100: 65 milioni i casi nel mondo, di cui 6 milioni in Europa e oltre 500.000 in Italia

Roma – #Epilessianonmifaipaura è il motto scelto dalla LICE per la Giornata Internazionale dell’Epilessia, che si celebra oggi. Lo slogan intende sottolineare la necessità di colmare il gap tra le persone con epilessia (500.000 solo in Italia, con 36.000 nuovi casi l’anno), e quelle che, non conoscendo la malattia, nutrono ancora numerosi pregiudizi nei confronti di questa impattante condizione neurologica.

Tempo di freddo e neve: A.L.I.Ce. Italia Onlus (Associazione per la Lotta all’Ictus Cerebrale) raccomanda alcune regole per godere a pieno di una vacanza in alta quota. Se fino a 1500-2000 metri, perlomeno in estate e con il bel tempo, non si incontrano grandi rischi, sopra i 2000 – e in particolare in inverno – ci si può imbattere in pericoli oggettivi: carenza di ossigeno, freddo, vento, valanghe.

Gilead ha stipulato in questi giorni un accordo, che potrebbe valere fino a un massimo di 1,5 miliardi di dollari, con Scholar Rock, una piccola biotech del Massachusetts, per trovare una terapia per la steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati.

Se approvato dalla Commissione Europea, il farmaco potrà essere usato nei casi di grave trombocitopenia

La compagnia farmaceutica Shionogi & Co. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco lusutrombopag (S-888711) per il trattamento della trombocitopenia grave nei pazienti adulti con epatopatia cronica (CLD) che necessitano di procedure invasive. Il parere definitivo sull'approvazione spetta ora alla Commissione Europea, che esprimerà una decisione tenendo in considerazione le raccomandazioni del CHMP.

La molecola ha ricevuto anche lo status “Fast Track”, che rende più rapido il processo di valutazione regolatoria

Zambon ha annunciato che il colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione, da somministrare con I-neb, un sistema di aerosol avanzato (AAD, Adaptive Advanced Aerosol), ha ottenuto dalla FDA le designazioni “QIDP” (Prodotto per Malattie Infettive Qualificate) e “Fast Track” (Procedura Veloce) per la prevenzione delle riacutizzazioni polmonari nei pazienti adulti affetti da bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica (NCFB) con colonizzazione da Pseudomonas aeruginosa.

autismo, dott. Giovanni MigliareseIl dott. Giovanni Migliarese (Azienda Ospedaliera Fatebenefratelli, Milano): “Ciò che serve è una diffusione di competenze, per migliorare e personalizzare le cure per ogni paziente”

Entra nel vivo la realizzazione delle nuove Linee Guida per i disturbi dello spettro autistico, recentemente promossa dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS). Questo importante lavoro, che porterà alla pubblicazione di due diverse serie di raccomandazioni, una rivolta a pazienti pediatrici/adolescenti e l'altra a pazienti in età adulta, si fonda sui risultati delle più avanzate ricerche in ambito medico-scientifico e sugli input derivanti dalle buone pratiche cliniche, attuate a livello nazionale e internazionale. Negli scorsi mesi, sono stati istituiti due panel indipendenti di specialisti: ognuno di essi è formato da 14 esperti con documentata esperienza (non meno di 5 anni) nel campo della diagnosi e della terapia, rispettivamente, dei bambini/adolescenti e degli adulti con disturbi dello spettro autistico, a cui sono stati affiancati 2 membri 'laici' (persone affette da questo tipo di disturbi o loro genitori).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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