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Saranno comunque necessari nuovi studio sia per valutare gli effetti benefici che la sicurezza nel lungo periodo

Per i pazienti adulti affetti da Sclerosi Multipla con difficoltà nel camminare classificata come di livello da 4 a 7 nella scala EDSS, Expanded Disability Status Scale è stato autorizzato al commercio dalla Commissione Europea un nuovo farmaco, si tratta del Fampyra di Biogen Idec. Si tratta nel caso specifico di una ‘autorizzazione condizionata’ cioè ‘concessa a un prodotto farmacologico con una valutazione dei benefici e rischi positiva che risponda a un'esigenza medica ancora non soddisfatta quando il beneficio per la salute pubblica della sua disponibilità immediata è superiore al rischio inerente al fatto che sono ancora necessari ulteriori dati. L'autorizzazione condizionata è rinnovabile annualmente’. Ciò significa dunque che la casa farmaceutica dovrà condurre altri studio soprattutto per valutare la sicurezza di un utilizzo sul lungo periodo ma anche per approfondire i possibili benefici del farmaco. Stando comunque ai risultati degli studi clinici fino ad ora effettuati questa molecola migliora la funzionalità neurologica agevolando la conduzione degli impulsi nei neuroni colpiti da demielinizzazione. Il farmaco può essere utilizzato da solo o con terapie modificanti la malattia già in corso, inclusi i farmaci immunomodulatori. Ora che l’approvazione per questo uso è stata ottenuta servirà qualche mese perché possa essere effettivamente disponibile, a settembre dovrebbe già esserlo il Germania e a seguire, nei mesi immediatamente successivi, anche negli altri paesi europei.

“Grazie all'autorizzazione concessa dalla Commissione Europea, Fampyra ha possibilità di avere un impatto significativo in migliaia di pazienti in tutta Europa, affetti dalle forme recidivanti-remittenti e progressive della sclerosi multipla -  ha spiegato il Prof. Dr. Bernd C. Kieseier del dipartimento di neurologia dell'ospedale universitario di Duesseldorf. - La compromissione funzionale nella sclerosi multipla causa molte difficoltà per i pazienti e i problemi di deambulazione sono uno degli aspetti più significativi dal punto di vista fisico ed emotivo. Sinora non esisteva alcun trattamento approvato per questo problema e Fampyre dovrebbe offrire a pazienti e personale medico un'attesa nuova opzione".      
"La disabilità deambulatoria è una delle conseguenze più devastanti della sclerosi multipla e rappresenta uno dei sintomi della malattia che maggiormente preoccupa i pazienti. Può avere ripercussioni significative sulla qualità della vita e sulla partecipazione sociale - ha spiegato Douglas E. Williams, Ph.D., Vicepresidente esecutivo per la ricerca e lo sviluppo presso Biogen Idec - I pazienti di tutto il mondo traggono beneficio dalle terapie di Biogen Idec e Fampyra è il terzo prodotto che la nostra azienda offre alla comunità dei malati di sclerosi multipla in Europa. Siamo entusiasti di offrire ai pazienti questa nuova terapia orale con efficacia dimostrata nel migliorare la capacità di deambulazione". 
Questo farmaco è stato sviluppato ed è commercializzato negli Stati Uniti da Acorda Therapeutics, Inc. con il nome commerciale di Ampyra, disponibile in compresse a rilascio prolungato da 10 mg. Biogen Idec ha ottenuto in concessione da Acorda i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione della fampridina in tutti i mercati al di fuori degli Stati Uniti.
"Gli studi hanno dimostrato che una compromissione della deambulazione anche di grado limitato può avere un effetto negativo importante sui pazienti. Grazie all'approvazione di Fampyra in Europa, i malati di sclerosi multipla nell'Unione Europea potranno avere accesso a una nuova terapia che ha dimostrato di migliorare la capacità di deambulazione in una vasta gamma di compromissioni, da lievi a gravi - ha commentato il Dr Ron Cohen, Amministratore delegato di Acorda - Dal momento del suo lancio negli Stati Uniti, avvenuto nel 2010, questo farmaco è stata prescritto a decine di migliaia di persone affette da sclerosi multipla. Continueremo a collaborare con il nostro partner Biogen Idec per renderlo disponibile in altri mercati nel mondo".
Relativamente agli effetti avversi del farmaco quelle che sono state riscontrate con maggior incidenza negli studi clinici controllati con placebo nei pazienti affetti da SM ha riguardato le infezioni delle vie urinarie (in circa il 12 per cento dei pazienti), anche se spesso non vi è stata alcuna conferma tramite coltura. Le reazioni avverse al farmaco identificate sono per la maggior parte di tipo neurologico e comprendono convulsioni, insonnia, ansia, disturbi dell'equilibrio, capogiro, parestesia, tremori, cefalea e astenia. Si tratta di reazioni coerenti con l'attività farmacologica della fampridina.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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