Deficit congenito di Fattore V, dall’EMA designazione orfana a una nuova terapia

Il farmaco sperimentale è a base di Fattore V derivato da plasma

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha conferito la Designazione di Farmaco Orfano (ODD) alla terapia sperimentale di Kedrion per il deficit congenito di Fattore V, una rara malattia emorragica ereditaria. Il nuovo farmaco in via di sviluppo è a base di Fattore V derivato da plasma.

Il deficit congenito di Fattore V è una condizione ultra-rara causata da livelli ridotti di Fattore V, una proteina essenziale nella cascata della coagulazione del sangue. I pazienti possono manifestare un ampio spettro di sintomi emorragici, da lievi a gravi. Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili restano limitate e i pazienti si affidano oggi principalmente a trattamenti non specifici, evidenziando un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto.

La decisione dell’EMA in merito alla nuova terapia sperimentale per la patologia rappresenta un importante riconoscimento regolatorio, offrendo accesso al supporto scientifico per progredire nel programma di sviluppo del farmaco. Questo traguardo si inserisce nel più ampio impegno di Kedrion nell’innovazione della scienza del plasma, anche attraverso l’impiego di intermedi del frazionamento del plasma oggi non utilizzati o sottoutilizzati. Trasformare queste risorse in potenziali terapie significa contribuire a un modello di innovazione sostenibile nelle malattie rare e ultra-rare.

“Questa designazione da parte dell’EMA rappresenta un importante passo avanti per rispondere al deficit congenito di Fattore V, una condizione rara caratterizzata da bisogni clinici significativi, ancora insoddisfatti”, ha dichiarato Andrea Caricasole, Chief Research & Innovation Officer di Kedrion. “Ecco perché puntiamo ad ampliare le possibilità terapeutiche per i pazienti che oggi si affidano principalmente a trattamenti non specifici. Questo traguardo riflette, inoltre, il nostro impegno nel valorizzare il potenziale delle proteine plasmatiche e nel tradurre la ricerca scientifica in innovazione concreta per i pazienti.”