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OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
About 11 hours ago.
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la SMA: la sua importanza per la comunità dei pazienti Guarda l'intervista a @daniela_lauro presidente di @FamiglieSMA #GiochiamodiAnticipo Il VIDEO bit.ly/2KBkUnb pic.twitter.com/NO8kovwhCr
About 12 hours ago.
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OssMalattieRare Scarsa conoscenza da parte degli stessi medici, ritardo diagnostico e costi sociali enormi a carico dei pazienti. Riuniti a Messina i massimi esperti delle #Malattierare endocrino-metaboliche. bit.ly/35ik6vg
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
1 day ago.
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OssMalattieRare #SMA : buone notizie dalla Parte 2 dello studio clinico SUNFISH. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie di tutto il mondo e serviranno a supportare la richiesta di approvazione del farmaco. @famigliesma bit.ly/2NW98Wt
1 day ago.

Un test sugli anticorpi JCV aiuta a definire meglio il profilo di predisposizione dei pazienti

La FDA ha approvato un cambio di etichetta per il Tysabri (Natalizumab) farmaco contro la Sclerosi Multipla di Biogen Idec commercializzato in collaborazione con Elan Corporation. Ora nella nuova etichetta è indicato chiaramente un terzo fattore di rischio legato al possibile sviluppo di  un'infezione rara e grave del cervello conosciuta come leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML). Si tratta della presenza nel sangue dei pazienti di anticorpi anti – JCV: i pazienti che sono positivi, che  hanno ricevuto prima un trattamento con  immunosoppressori  e che sono in terapia con Tysabri da più di due anni hanno dunque  il più alto rischio di sviluppare PML. Si aggiunge così ai precedenti fattori già noti un terzo elemento che rende più completo l’algoritmo di valutazione del rischio. L'aggiornamento etichetta statunitense segue l'approvazione da parte della Commissione europea dello stato anticorpale di anti-JCV come fattore aggiuntivo per aiutare a stratificare i pazienti a rischio per lo sviluppo di leucoencefalopatia multifocale progressiva nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto di Tysabri nell'Unione europea. La notizia è stata data ufficialmente da Biogen Idec in una nota pubblicata sul proprio sito web

 

Indipendentemente dal trattamento SM, circa il 55 per cento dei pazienti affetti da SM sono anti-JCV positivo   
"Questo cambio di etichetta segna un importante passo avanti per aiutare le persone con sclerosi multipla e loro medici per effettuare decisioni più informate sulle sfide di bilanciamento efficacia con sicurezza -  ha detto il Dott. Nicola La Rocca, vice presidente della National MS Society -  Siamo incoraggiati dal ruolo proattivo che Biogen Idec ed Elan stanno prendendo per affrontare leucoencefalopatia multifocale progressiva stratificazione del rischio."    
"Tysabri ha dato benefici in tutto il mondo a migliaia di pazienti che vivono con la sclerosi multipla, una malattia devastante che spesso colpisce le persone nel fiore della loro vita - ha detto George Scangos, Ph.D., Chief Executive Officer di Biogen Idec – Lo sviluppo del nuovo algoritmo di stratificazione del rischio e gli sforzi successivi per sostenere la disponibilità commerciale di anti-JCV test per gli anticorpi riflettono il nostro impegno a fornire ai pazienti ed i loro medici”. Contemporaneamente all’aggiornamento dell’etichetta infatti la FDA ha anche  concesso a Quest Diagnostics, azienda leader di diagnostica a livello mondiale, una ‘de novo classification petition’ per il test volto ad identificare gli anticorpi JCV.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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