USA - Biohaven Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a BHV-4157, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento dell'atassia spinocerebellare (SCA). La SCA rappresenta una malattia neurodegenerativa rara che, in America, colpisce circa 150.000 persone. Attualmente, per questa condizione non esistono farmaci approvati e i pazienti possono disporre soltanto di cure di supporto.

BHV-4157 è una nuova entità chimica che agisce modulando il glutammato, uno dei più importanti neurotrasmettitori del cervello, presente in più del 90% delle sinapsi cerebrali. Gli agenti in grado di regolare la neurotrasmissione del glutammato possono manifestare potenzialità terapeutiche in vari tipi di patologie, tra cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la malattia di Alzheimer (AD) e la sindrome di Rett (RTT).

Entro la fine di quest'anno, Biohaven prevede di avviare uno studio clinico per valutare il farmaco BHV-4157 nel trattamento di circa 120 pazienti con forme ereditarie di SCA. La sperimentazione avrà lo scopo di raccogliere dati a supporto di un'eventuale richiesta di approvazione di BHV-4157 come terapia per l'atassia spinocerebellare.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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