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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
About 24 hours ago.
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che porta ad una degenerazione dei motoneuroni e causa una paralisi totale. Attualmente non esiste cura e l'esito è infausto. L'incidenza è di circa 1-3 casi ogni 100.000 abitanti all’anno. In Italia si stimano almeno 3.500 malati e 1.000 nuovi casi ogni anno. La prevalenza, cioè il numero di casi presenti sulla popolazione, è in aumento: questo grazie alle cure che permettono di prolungare la vita del malato.
Il codice di esenzione della sclerosi laterale amiotrofica è RF0100.

Per maggiori informazioni clicca qui.

Viva la Vita Onlus

L’associazione italiana dei malati di SLA comunica che le precedenti numerazioni non sono più uso

Viva la Vita Onlus, l’associazione di familiari e malati di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e di altre malattie neurodegenerative, informa che sono cambiati i recapiti telefonici della sede. Le precedenti numerazioni non sono più uso, pertanto, per contattare l'associazione, d’ora in poi bisognerà utilizzare i seguenti numeri: 06-274713 per lo Sportello malati e famiglie e 06-49773415 per l'amministrazione.

Logo Premio EURORDIS Black Pearl 2019

La cantante lirica lussemburghese ha commosso la platea raccontando la sua convivenza con la malattia

Durante la cerimonia di consegna dei Premi EURORDIS Black Pearl 2019, l’evento annuale che si tiene a Bruxelles per premiare le persone che hanno fatto la differenza per la comunità delle malattie rare, Noémie, cantante d’opera lussemburghese e affetta da sclerosi laterale amiotrofica (SLA), ha regalato uno spettacolo indimenticabile e un discorso ispiratore. Noémie ha studiato canto classico e lirico al Conservatorio di musica del Lussemburgo e al Conservatorio nazionale regionale di Nancy. Oggi è madre di quattro figli ed è un soprano di fama. Il suo toccante discorso, che riportiamo di seguito integralmente, è stato pubblicato sul sito di EURORDIS.

La vicenda del giovane paziente sardo si tinge di giallo: la sua partecipazione allo studio clinico su cellule staminali è stata ufficialmente smentita dall'azienda che sta sviluppando la terapia. La famiglia di Palumbo denuncia una truffa

Continua l’odissea di Paolo Palumbo, il giovanissimo chef di Oristano affetto da sclerosi laterale amiotrofica (SLA), che lotta da tempo per poter essere inserito nella sperimentazione di un potenziale nuovo approccio terapeutico basato sull’utilizzo di cellule staminali mesenchimali. Poco più di un mese fa, sembrava che lo sfortunato ragazzo, il più giovane paziente europeo colpito da questa grave malattia neurodegenerativa, fosse riuscito a raggiungere il suo obiettivo, dichiarando di aver ottenuto il consenso a ricevere la terapia sperimentale presso una struttura ospedaliera di Gerusalemme e avviando una raccolta fondi per poter sostenere le spese della trasferta e del trattamento. Qualche giorno dopo, però, è arrivata la smentita ufficiale: Palumbo non è stato ammesso, in realtà, ad alcuno studio clinico. Ad affermarlo sono i medici dell'ospedale israeliano contattato dal paziente, insieme alla casa farmaceutica che ha sviluppato la terapia. L'Osservatorio Malattie Rare ripercorre i passi di questa misteriosa vicenda.

Evento sulla SLA, 20 maggio 2019

Il responsabile della sperimentazione è il dottor Angelo Vescovi, direttore scientifico della Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio (San Giovanni Rotondo).
Per sostenere il progetto è già stata avviata una campagna di raccolta fondi

In Italia la ricerca medica non punta solo sulle cellule staminali embrionali: il prossimo mese di ottobre si terrà un convegno scientifico interamente incentrato sulla prima sperimentazione clinica di cellule staminali adulte in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L'evento è stato presentato al pubblico lo scorso 20 maggio, in un incontro tenutosi presso la sala conferenze della Camera dei Deputati e organizzato dall’associazione non profit Enzimi, su incarico di Revert Onlus e con il patrocinio della Pontificia Accademia per la Vita.

Diversi studi si stanno svolgendo in tutto il mondo, ma ancora non sussistono indicazioni di efficacia

La ricerca sulle terapie cellulari per le malattie del motoneurone, di cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è la forma più frequente, è attiva da tempo e gli studi conclusi hanno portato purtroppo a risultati negativi o non definitivi. La ricerca sulle cellule staminali mesenchimali, ematopoietiche e neurali nella SLA e nelle malattie del motoneurone è stata, ed è, molto attiva nel mondo, in particolare in Italia, ma fino ad oggi non è stato ottenuto alcun risultato clinico significativo.

Cambridge (USA) - Biogen ha annunciato i risultati intermedi di uno studio di Fase I/II su BIIB067, un oligonucleotide antisenso (ASO) in sviluppo per il trattamento potenziale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti con mutazione confermata del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1). I sono stati presentati in occasione del congresso annuale dell'American Academy of Neurology (AAN), svoltosi a Philadelphia dal 4 al 10 maggio 2019.

Il giovane paziente parteciperà allo studio di Fase III sul trattamento: dovrà recarsi in Israele a proprie spese

"La mia battaglia dà i primi risultati": a parlare, su “Il fatto quotidiano”, è Paolo Palumbo, il giovane di Oristano che nei giorni scorsi ha deciso di intraprendere uno sciopero della fame per ottenere la possibilità di essere sottoposto a una terapia sperimentale basata sull'impiego di cellule mesenchimali, terapia che attualmente è in fase avanzata di sviluppo clinico per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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