Il Direttore Medico Malattie Rare, Eleonora Russo, ai microfoni di OMaR

“Da oltre 30 anni abbiamo una unità dedicata all’interno di Pfizer che si occupa di ricerca e sviluppo di farmaci orfani per la comunità dei pazienti affetti da malattie rare”, ha spiegato Eleonora Russo, Direttore Medico Malattie Rare Pfizer Italia, in occasione della VII edizione del Premio OMaR per la Comunicazione sulle malattie e i tumori rari. “Il risultato è che abbiamo sviluppato più di 20 soluzioni terapeutiche in diverse aree, tra cui l’ematologia, l’endocrinologia, la neurologia e l’ambito delle malattie metaboliche ereditarie”.

“Attualmente sono 11 i progetti di ricerca clinica in corso. In particolare, Pfizer sta investendo in acquisizioni e partnership strategiche per realizzare una piattaforma di terapia genica cosiddetta ‘in vivo’”. Tra i principali obiettivi terapeutici dell’azienda ci sono patologie monogeniche quali emofilia e distrofia muscolare di Duchenne. Ricca è anche la pipeline per quanto concerne la ricerca preclinica: si stanno studiando risposte per malattie come la SLA, l’atassia di Friedreich e la malattia di Wilson.

Da 10 anni, Pfizer si occupa di amiloidosi cardiaca da transtiretina, una condizione rara fortemente sottodiagnosticata e ancora troppo poco nota anche tra i clinici. Le amiloidosi sono un gruppo ampio ed eterogeneo di patologie caratterizzate dall’accumulo dannoso di sostanza amiloide all’interno dell’organismo. Questa particolare sostanza si presenta sotto forma di piccole fibrille ed è composta da proteine che, per cause diverse, si ripiegano in maniera anomala. Esistono diverse forme di amiloidosi, ognuna delle quali è dovuta ad una specifica proteina precursore: le fibrille di sostanza amiloide che si formano possono danneggiare più organi (come nel caso dell'amiloidosi da transtiretina) o localizzarsi in una sola area del corpo.

L’impegno di Pfizer sul fronte patologie rare è dunque forte e ben strutturato, e si esplicita anche in iniziative di educazione, informazione e sensibilizzazione, tra le quali anche la VII Edizione del Premio OMaR per la Comunicazione sulle Malattie e i Tumori Rari, reso possibile anche grazie al contributo incondizionato dell’azienda.

Scarica l’Instant book della VII edizione del Premio OMaR per la Comunicazione sulle Malattie e i Tumori Rari.

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