In Europa, il farmaco è in revisione da parte dell'EMA, e il parere dell'Agenzia è atteso per il primo trimestre del 2019

Londra (REGNO UNITO) e Carlsbad (USA) - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'impiego di cannabidiolo (CBD) in soluzione orale per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet (DS) in pazienti aventi almeno 2 anni d'età. Il medicinale (nome commerciale Epidiolex®) è il capostipite di una nuova categoria di agenti antiepilettici (AED) ed è la prima formulazione farmaceutica a base di cannabidiolo di origine vegetale ad essere approvata negli USA.

"Le sindromi di Lennox-Gastaut e di Dravet rappresentano due forme di epilessia ad esordio infantile tra le più gravi e difficili da trattare. I piccoli pazienti, insieme alle loro famiglie, si trovano a dover affrontare un percorso terapeutico lungo e impegnativo, e solo pochi di loro riescono ad ottenere un adeguato controllo delle crisi epilettiche", spiega la prof.ssa Elizabeth Thiele, della Harvard Medical School, uno dei principali ricercatori coinvolti nel programma di sviluppo clinico di Epidiolex. "In base ai risultati di numerosi studi clinici, il cannabidiolo può aiutare a soddisfare le necessità mediche di questa specifica popolazione di pazienti pediatrici, e oggi rappresenta il primo trattamento approvato dalla FDA per la sindrome di Dravet".

Epidiolex è un farmaco antiepilettico a base di cannabidiolo (CBD), il principale cannabinoide non-psicoattivo della Cannabis. L'approvazione della FDA si basa sui risultati di 3 studi clinici di Fase III, randomizzati e controllati, e di uno studio di estensione in aperto. Gli studi di Fase III, pubblicati sulle riviste The New England Journal of Medicine e The Lancet, hanno dimostrato che il CBD, in aggiunta ad altre terapie antiepilettiche, è in grado di ridurre significativamente la frequenza delle crisi in pazienti affetti da LGS o DS. Gli eventi avversi più comunemente riscontrati nei pazienti trattati con il farmaco sono stati sonnolenza, diminuzione dell'appetito, affaticamento, diarrea, innalzamento delle transaminasi, malessere, astenia, eruzioni cutanee, insonnia, disturbi del sonno e infezioni.

"L'odierna approvazione di Epidiolex rappresenta un traguardo storico, perché mette a disposizione di pazienti e familiari il primo e unico farmaco a base di CBD ad essere stato autorizzato dalla FDA per il trattamento di due gravi forme di epilessia ad esordio infantile", ha dichiarato Justin Gover, Amministratore Delegato di GW Pharmaceuticals, la società che ha sviluppato la molecola. "Questa approvazione è il coronamento della lunga collaborazione che GW ha instaurato con i pazienti, le loro famiglie e i medici impegnati nel campo dell'epilessia, per lo sviluppo di un nuovo medicinale così tanto necessario. Questi pazienti meritano di avere accesso a un farmaco, basato su cannabinoide, che è stato accuratamente valutato in diversi studi clinici e prodotto per garantire qualità e consistenza, e che sarà presto disponibile su prescrizione medica".

Negli USA, Epidiolex verrà commercializzato da Greenwich Biosciences, società controllata dalla stessa GW Pharmaceuticals. In Europa, il farmaco è attualmente in fase di revisione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il trattamento delle crisi epilettiche associate a LGS e DS. Il responso dell'EMA dovrebbe giungere entro il primo trimestre del 2019.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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