Il farmaco stiripentolo è stato approvato dall’EMA in via definitiva per il trattamento dei pazienti affetti da Epilessia Mioclonica Severa dell’Infanzia (Severe Myoclonic Epilepsy in Infancy, SMEI), patologia conosciuta anche come “sindrome di Dravet”. La sindrome di Dravet è una patologia rara a carattere epilettico che si manifesta entro i primi 12 mesi di vita. E’ caratterizzata da ritardo psicomotorio, gravi crisi cloniche unilaterali e generalizzate di lunga durata e febbre. La sindrome di Dravet è una malattia con un'incidenza pari a 1/20.000-30.000 bambini.

Come riportato da Pharmastar il farmaco è indicato per l’uso in associazione con clobazam e valproato, nella terapia aggiuntiva delle crisi tonico–cloniche refrattarie al trattamento con tali farmaci.

Dalle sperimentazioni sui modelli animali si è potuto osservare che lo stiripentolo antagonizza le crisi indotte da elettroshock, pentetrazolo e bicucullina. Nei roditori, pare che lo stiripentolo aumenti le concentrazioni cerebrali dell’acido gamma amminobutirrico (GABA), il principale neurotrasmettitore inibitore presente nel sistema nervoso centrale dei mammiferi. È stato altresì dimostrato che lo stiripentolo migliora la trasmissione mediata da recettori GABA A nell’ippocampo immaturo dei ratti e aumenta la durata di apertura media (ma non della frequenza) dei canali recettori del cloro attraverso un meccanismo simile al barbiturato. Lo stiripentolo, infine, potenzia l’efficacia di altri anticonvulsanti.

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