REGNO UNITO - GW Pharmaceuticals ha annunciato che il composto sperimentale Epidiolex® (cannabidiolo) è stato in grado di raggiungere l'endpoint primario in uno studio clinico di Fase III condotto su bambini affetti da sindrome di Dravet (DS), una rara forma di encefalopatia epilettica ad insorgenza infantile. Il trattamento con Epidiolex® si è dimostrato in grado di ottenere, rispetto al placebo, una significativa riduzione delle crisi convulsive provocate dalla malattia. I risultati di questo studio verranno illustrati in modo dettagliato durante uno dei prossimi convegni medici.
La sindrome di Dravet (DS) è una patologia frequentemente correlata a mutazioni del gene SCN1A, che codifica per il canale ionico del sodio. Il disturbo si manifesta durante il primo anno di vita in bambini precedentemente sani ed è caratterizzato da crisi epilettiche cloniche o tonico-cloniche che sono spesso associate a febbre e che non rispondono a terapie contrastanti. I pazienti affetti da DS sono inclini a prolungati attacchi convulsivi che possono condurre anche a morte improvvisa.
Epidiolex è un farmaco in formulazione liquida a base di cannabidiolo (CBD), un composto estratto dalla pianta di Cannabis sativa. GW Pharmaceuticals ha reso noto di aver iniziato l'arruolamento di partecipanti per un nuovo studio clinico di Fase III sull'impiego di Epidiolex per il trattamento della sindrome di Dravet.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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