Roma  - L’angioedema ereditario è una rara e debilitante patologia che interessa circa 800 pazienti in Italia. E’ molto probabile, però, che i pazienti siano molti di più, trattandosi di una patologia di difficile diagnosi.
Per trattare la malattia - che provoca  attacchi ricorrenti e debilitanti di edema (gonfiore), che può interessare la laringe, il tratto gastrointestinale, il viso, le estremità e i genitali - è oggi disponibile un nuovo farmaco, chiamato “C1 inibitore umano” (nome commerciale Cinryze), che ha dimostrato rapidità d’azione nel trattamento dell’attacco acuto, fondamentale in caso di angioedema alla laringe perché comporta rischio di asfissia, sia di essere efficace nella prevenzione.

Studi clinici hanno dimostrato che il C1 inibitore è efficace nel ridurre significativamente la durata e la frequenza degli attacchi di angioedema ereditario (AEE), nonché il tempo necessario per l'inizio del sollievo dai sintomi rispetto al placebo. In uno studio su pazienti con attacchi acuti, il C1 inibitore ha ridotto in modo significativo il tempo necessario per l'inizio del sollievo dai sintomi caratteristici dell'AEE rispetto al placebo, da una mediana di oltre quattro ore nel caso del placebo, a due ore con il C1 inibitore.

In un altro studio registrativo, che ha valutato l'efficacia del C1 inibitore nella prevenzione di routine, i pazienti hanno avuto una riduzione significativa del numero di attacchi al mese, con una media di 12,8 attacchi per il placebo rispetto a 6,3 attacchi con C1 inibitore.1 Inoltre, in uno studio in aperto per la prevenzione di routine, il C1 inibitore ha ridotto del 93,7% la frequenza degli attacchi, da una mediana di 3 attacchi al mese al basale fino a 0,21 attacchi al mese dopo il trattamento.
Il farmaco è un trattamento approvato dall'Agenzia Europea dei Medicinali per la prevenzione pre-procedura di attacchi di angioedema in adulti e adolescenti con AEE e per la prevenzione di routine di attacchi di angioedema in adulti e adolescenti con attacchi gravi e ricorrenti di AEE, intolleranti o insufficientemente protetti dai trattamenti di prevenzione orali, o in pazienti non adeguatamente gestiti con il trattamento acuto ripetuto.1 È inoltre autorizzato per il trattamento degli attacchi acuti di AEE.1

Il C1 inibitore è solo per uso endovenoso ed è derivato dal plasma umano. E' sottoposto ad una serie di misure studiate per prevenire la trasmissione di virus e altri patogeni,1,10 quali lo screening delle donazioni, per individuare l'eventuale presenza di specifici marcatori di infezione, e l'inclusione di fasi di produzione efficaci per l'inattivazione e l'eliminazione dei virus.

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