La nuova terapia ha dimostrato di poter contrastare i sintomi della neuropatia e migliorare la qualità di vita dei pazienti

Cambridge e Carlsbad (USA) – Il 6 luglio scorso, la Commissione Europea (CE) ha autorizzato l'immissione in commercio del nuovo farmaco inotersen (Tegsedi®), un oligonucleotide antisenso (ASO) indicato per il trattamento della polineuropatia in stadio 1 o 2 in pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (hATTR). La decisione della CE ha confermato il giudizio favorevole espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che aveva raccomandato l'approvazione del medicinale.

L'amiloidosi hATTR è una malattia ereditaria, progressiva e fatale, per la quale esistono limitate opzioni di trattamento”, spiega Teresa Coelho, neurologa e neurofisiologa presso l'Ospedale Santo António di Porto (Portogallo). La patologia è causata dalla produzione di una forma anomala della proteina transtiretina (TTR) che, deteriorandosi, provoca un accumulo di sostanza amiloide presso nervi periferici, cuore, intestino, occhi, reni, tiroide, sistema nervoso centrale e midollo osseo. Gli effetti tossici della deposizione organica di sostanza amiloide conducono a disfunzioni sensoriali, motorie e autonomiche, con conseguenze debilitanti che possono compromettere molteplici aspetti della vita di un paziente. Generalmente, l'amiloidosi hATTR, che colpisce circa 50.000 persone in tutto il mondo, provoca la morte entro 3-15 anni dall'insorgenza dei primi sintomi.

“L'approvazione di inotersen ci introduce in una nuova era di trattamento, con un farmaco efficace, in grado di modificare la malattia, che può permettere ai pazienti di raggiungere una maggiore indipendenza”, dichiara la dott.ssa Coelho. “Il medicinale ha dimostrato benefici rapidi e sostenuti nel migliorare il decorso della hATTR e preservare la qualità della vita dei pazienti”. Inotersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) progettato per inibire la produzione di transtiretina (TTR). La molecola, originariamente sviluppata da Ionis Pharmaceuticals, verrà commercializzata a livello globale da Akcea Therapeutics, una consociata di Ionis.

L'approvazione di inotersen da parte della Commissione Europea è basata sui risultati dello studio NEURO-TTR, un trial internazionale di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha coinvolto 172 pazienti con amiloidosi hATTR con sintomi di polineuropatia. I dati della sperimentazione dimostrano che i pazienti trattati con inotersen hanno ottenuto un beneficio significativo, rispetto ai pazienti sottoposti a placebo, in entrambi gli endpoint co-primari, ossia nel punteggio relativo al questionario Norfolk QOL-DN, sulla qualità della vita, e alla scala mNIS+7, uno strumento di valutazione della progressione della neuropatia. Nello studio NEURO-TTR, il trattamento con inotersen ha prodotto sostanziali riduzioni nei livelli di TTR, indipendentemente dallo stadio della malattia o dal tipo di mutazione genetica alla base della condizione.

Gli eventi avversi osservati più frequentemente durante il trattamento con inotersen sono associati a reazioni nel sito di iniezione. Altri eventi avversi comunemente segnalati durante l'impiego del farmaco sono nausea, anemia, mal di testa, febbre, edema periferico, brividi, vomito, diminuzione della conta piastrinica e trombocitopenia.

La terapia con inotersen è associata al rischio di trombocitopenia e glomerulonefrite. È necessario un monitoraggio potenziato per l'individuazione e la gestione precoce di tali rischi. Per importanti informazioni sulla sicurezza di inotersen, sul metodo di somministrazione, sulle avvertenze speciali, le interazioni farmacologiche e le reazioni avverse al farmaco, è possibile consultare il sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali.

“Con la decisione della CE, inotersen rappresenta ora il primo e unico farmaco mirato all'RNA ad essere stato approvato per l'amiloidosi hATTR. La somministrazione sottocutanea di inotersen mette il trattamento direttamente nelle mani dei pazienti, portando a coloro che convivono con questa malattia grave e fatale i significativi benefici evidenziati nello studio NEURO-TTR, in rapporto a neuropatia e qualità di vita. Questo è un giorno importante per la comunità dell'hATTR, poiché crediamo che inotersen consenta alle persone colpite da questa patologia, e alle loro famiglie, di andare avanti con le proprie vite”, ha dichiarato Paula Soteropoulos, Amministratore Delegato di Akcea Therapeutics. “Per Akcea si tratta di un importante traguardo, ossia la prima approvazione di un nostro farmaco. È un risultato che condividiamo con la coraggiosa comunità globale dei pazienti con amiloidosi hATTR. Siamo pronti a lanciare inotersen in tutta Europa, insieme ai nostri servizi di supporto dedicati a pazienti e medici”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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