L’azienda produttrice ha deciso di ritirato l’autorizzazione alla commercializzazione del farmaco
Nonostante la recente approvazione europea della terapia genica elivaldogene autotemcel (eli-cel, nome commerciale Skysona) per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale (X-CALD), avvenuta a fine luglio 2021, l’azienda biotecnologica bluebird bio ha recentemente annunciato la decisione di ritirare l’autorizzazione alla commercializzazione del farmaco nell’Unione Europea.
L’adrenoleucodistrofia rappresenta una grave malattia genetica degenerativa che colpisce il sistema nervoso e alcune ghiandole endocrine, provocando un progressivo processo di demielinizzazione. In particolare, il fenotipo più comune, noto come adrenoleucodistrofia cerebrale legata all’X (X-CALD), si manifesta intorno ai 3-12 anni con sintomi neurologici progressivamente ingravescenti, fino ad arrivare ad uno stato neurovegetativo nella sua fase terminale. L’unico trattamento curativo attualmente disponibile per l’adrenoleucodistrofia cerebrale è rappresentato dal trapianto di midollo osseo, che viene raccomandato in fase precoce per i pazienti con donatore compatibile, prima che si manifestino sintomi neurologici importanti o una vasta demielinizzazione a livello cerebrale.
Un’unica somministrazione di elivaldogene autotemcel, la cui efficacia è stata dimostrata da appositi studi clinici, agisce sul gene mutato ABCD1 alla base della patologia. In particolare, eli-cel utilizza un vettore lentivirale per veicolare copie funzionali del gene ABCD1 nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente. La notizia del ritiro dell’autorizzazione alla commercializzazione del farmaco ha generato, quindi, una profonda delusione sia in ambito scientifico, sia, soprattutto, nella comunità dei pazienti europei affetti da X-CALD, che non potranno più avere a disposizione una terapia in grado di affrontare direttamente la causa genetica della loro grave patologia.
L’azienda bluebird bio ha motivato la propria decisione spiegando di non aver raggiunto un accordo su prezzo e rimborso del farmaco con gli enti pagatori dei singoli Paesi dell’Unione Europea e specificando che ai pazienti già arruolati negli studi clinici europei su eli-cel verrà comunque garantito il necessario follow-up.
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