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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
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Le malattie autoimmuni del fegato sono patologie che causano un'infiammazione cronica e progressiva nelle cellule e nei tessuti epatici. Le patologie autoimmuni epatiche oggi note sono quattro: Epatite autoimmune, Colangite biliare primitiva, Colangite sclerosante primitiva, Colangite IgG4-positiva.

Consulta il nostro servizio L'ESPERTO RISPONDE: clicca QUI per accedere alla sezione dedicata alle malattie epatiche autoimmuni.

La sezione Malattie epatiche autoimmuni è realizzata con il contributo incondizionato di Intercept.

Intercept Pharmaceuticals

Per saperne di più clicca qui.

In occasione dell’International Liver Congress 2018, Intercept Pharmaceuticals ha annunciato nuovi dati sul trattamento a lungo termine con acido obeticolico (OCA) associato a regressione o stabilizzazione di fibrosi/cirrosi in pazienti con colangite biliare primitiva (CBP). Il farmaco non è attualmente indicato per la regressione della fibrosi o della cirrosi nei pazienti con CBP.

Malattie epatica cronica e autoimmune, colpisce più frequentemente donne, in genere con più di 40 anni. È la colangite biliare primitiva (CBP), malattia rara del fegato.
“La CBP, una volta chiamata cirrosi biliare primitiva, è stata studiata approfonditamente a partire dagli anni’50 e fu definita “cirrosi” perché molti pazienti avevano appunto la cirrosi epatica. – spiega Pietro Invernizzi, Professore Associato in Gastroenterologia presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università degli Studi di Milano-Bicocca. Direttore Unità Operativa Complessa - UOC di Gastroenterologia, e Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato, Ospedale San Gerardo di Monza – Ora questa definizione è diventata obsoleta perché con le attuali tecniche diagnostiche la CBP può essere rilevata molto più precocemente e la fase avanzata, con manifesta cirrosi epatica, si ha per fortuna solo in una minoranza di casi. Il cambio di nome sancito nelle ultime linee guida europee ha permesso anche di superare lo stigma che la parola “cirrosi” porta con sé visto che è collegata all’alcoolismo, che non ha invece nulla a che vedere con la malattia”.

Prof. Pietro InvernizziServiranno a curare i pazienti con malattie autoimmuni del fegato, che oggi sono costretti ad assumere alti dosaggi di farmaci, con molti effetti collaterali

Milano – Immaginate delle nanoparticelle smart e green e caricatele con un farmaco: lo porteranno dove serve, ne rilasceranno quanto serve, e non avranno effetti collaterali, perché sono biodegradabili e biocompatibili e non hanno residui. Sono le nanoparticelle che serviranno a curare le malattie autoimmuni del fegato (ad esempio l’epatite autoimmune e la colangite biliare primitiva) e hanno vinto la seconda edizione di Open Accelerator, il fast-track accelerator program di Zambon Group.

Prof. Mario StrazzaboscoProf. Strazzabosco: “Se non è possibile allungare la sopravvivenza, migliorare la qualità di vita ha comunque un alto valore per il paziente”

In un momento di difficoltà economica quale è quello che stiamo vivendo, sembra che il concetto di "valore" si possa apprendere solo tra le corsie di un supermercato. Al contrario, una collaborazione tra gli esperti di tre importanti centri di ricerca italiani ha portato a una concreta definizione del significato di "valore" nel campo delle malattie autoimmuni del fegato. Protagoniste di questo studio, pubblicato sulla rivista Biochimica et Biophysica Acta, sono l'epatite autoimmune, la colangite biliare primitiva e la colangite sclerosante primitiva, malattie per certi versi sconosciute: quando si pensa alle patologie del fegato, infatti, la mente si sofferma più rapidamente sulla classica epatite e sulla cirrosi.

La molecola rappresenta il primo nuovo trattamento in Europa da circa 20 anni per questa rara malattia epatica che colpisce prevalentemente le donne

Milano – Una nuova terapia per la Colangite Biliare Primitiva (CBP) è disponibile per i pazienti Italiani; da oggi, infatti, Ocaliva® (acido obeticolico) è disponibile sul mercato. Lo scorso 23 agosto l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina n. 1392/2017, ha ammesso la molecola, prodotta dall'azienda farmaceutica statunitense Intercept, alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale.

Milano – L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale Ocaliva® (acido obeticolico) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA. La Determina dell'AIFA n. 1392/2017 è stata pubblicata ieri in Gazzetta Ufficiale (GU Serie Generale n.196 del 23-08-2017) ed è efficace a partire da oggi.

L'allele maggiormente responsabile della predisposizione alla CBP nelle popolazioni caucasiche e asiatiche non è stato rilevato in nessuno degli individui sardi studiati.  Il più frequente è stato invece un allele legato a un'elevata suscettibilità alle malattie autoimmuni

CAGLIARI – Il codice genetico dei sardi si conferma unico in Europa, e grazie alle sue peculiarità continua ad essere studiato per comprendere meglio un gran numero di malattie. Una di queste è la colangite biliare primitiva (CBP), una rara patologia autoimmune del fegato che colpisce prevalentemente le donne sopra i 40 anni e se non trattata può portare a fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e morte prematura, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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