La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a pacritinib la procedura abbreviata di esame del dossier registrativo, per il trattamento dei malati di mielofibrosi di rischio medio ed elevato, inclusi, i malati affetti da trombocitopenia derivante dalla malattia, i pazienti che soffrono di trombocitopenia derivante dall’essersi sottoposti a terapie in cui sono stati utilizzati altri inibitori della JAK2 o pazienti che non tollerano gli altri inibitori della JAK2 o che con essi non ottengono dei risultati ottimali nel trattamento dei sintomi.

Pacritinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi efficace sia contro la JAK2 che contro la FLT3. Il farmaco candidato è attualmente oggetto di due studi clinici di fase 3, di cui si compone il programma PERSIST, per pazienti con mielofibrosi.

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