Mielofibrosi, approvazione europea per momelotinib

Il farmaco è indicato per il trattamento della splenomegalia e dei sintomi correlati alla patologia in pazienti adulti che manifestano anche anemia

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco momelotinib per il trattamento della splenomegalia (ingrossamento della milza) e dei sintomi correlati alla mielofibrosi (MF), una rara forma di tumore che colpisce le cellule staminali ematopoietiche del midollo osseo. L’impiego di momelotinib è indicato per pazienti adulti, con anemia da moderata a grave, affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e positivi ad alterazione genetica delle Janus chinasi (JAK), mai sottoposti a terapia con inibitori o precedentemente trattati con ruxolitinib.

Si stima che in Europa la mielofibrosi (MF) colpisca una persona su 10.000. Quando questa condizione si manifesta in maniera isolata si parla di mielofibrosi primaria; quando invece rappresenta la conseguenza di altre malattie mieloproliferative, come policitemia vera (PV) e trombocitemia essenziale (ET), si parla di mielofibrosi secondaria. Circa il 40% dei pazienti con mielofibrosi presenta anemia da moderata a grave al momento della diagnosi, e comunque quasi tutti gli individui con MF tendono a sviluppare questa complicanza nel corso della malattia. Le persone affette da mielofibrosi con anemia necessitano di ulteriori cure di supporto, comprese le trasfusioni.

Momelotinib è un inibitore orale delle Janus chinasi JAK1 e JAK2 e del recettore dell'attivina A di tipo 1 (ACVR1). L'inibizione di JAK1 e JAK2 può migliorare i sintomi costituzionali della mielofibrosi e la splenomegalia. Inoltre, l'inibizione di ACVR1 porta a una diminuzione dei livelli circolanti di epcidina, con potenziali benefici in relazione all'anemia.

L'approvazione europea di momelotinib si basa sullo studio di Fase III MOMENTUM e su una sottopopolazione di pazienti adulti con anemia da moderata a grave dello studio di Fase III SIMPLIFY-1. MOMENTUM è stato disegnato per valutare l'efficacia e la sicurezza di momelotinib rispetto a danazol per il trattamento e la riduzione delle principali manifestazioni della mielofibrosi in una popolazione anemica, sintomatica e con esperienza di inibitori di JAK. SIMPLIFY-1 è stato progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di momelotinib rispetto a ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi che non avevano ricevuto una precedente terapia con inibitori di JAK. In questi studi clinici, le reazioni avverse più comuni sono state diarrea, trombocitopenia, nausea, mal di testa, vertigini, affaticamento, astenia, dolore addominale e tosse.

“L'autorizzazione di momelotinib in Europa rappresenta un progresso significativo per i pazienti indicati affetti da mielofibrosi, e in particolare per quelli con anemia da moderata a grave, che necessitano di nuove opzioni terapeutiche per ridurre il carico correlato alla malattia”, spiega la dottoressa Francesca Palandri, dell’IRCCS S. Orsola-Malpighi di Bologna. “La disponibilità di un’unica terapia per le principali manifestazioni della mielofibrosi è un chiaro passo avanti”.

“Le sfide della convivenza con la mielofibrosi possono essere gravose e i pazienti sintomatici vanno incontro a ingrossamento della milza, affaticamento, sudorazione notturna e dolore osseo”, ha dichiarato Nina Mojas, Vicepresidente senior, Oncology Global Product Strategy, GSK. “Fino ad ora non esistevano opzioni specificatamente indicate per trattare questi sintomi in pazienti che soffrono anche di anemia. L’autorizzazione di momelotinib offre una nuova opzione terapeutica con un meccanismo d’azione differenziato”.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni