Il farmaco è stato approvato negli Usa grazie a due studi, uno dei quali ha coinvolto l'unità funzionale di Ematologia di Firenze

Il farmaco ruxolitinib è in grado di migliorare la vita dei pazienti affetti da mielofibrosi. Grazie a due studi clinici recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine l'uso del farmaco è stato approvato negli Stati Uniti. Uno di questi due trial è stato realizzato in collaborazione con l' Unità funzionale di Ematologia del Dipartimento di Area critica medico chirurgica di Firenze, con il coordinamento di Alessandro Maria Vannucchi.

Gli studi in questione, COMFORT-I e COMFORT-II (COntrolled MyeloFibrosis Study with ORal JAK Inhibitor Therapy), hanno valutato efficacia e sicurezza del farmaco  su 528 pazienti. I partecipanti in entrambi gli studi erano pazienti resistenti o refrattari alle terapie attualmente utilizzate contro la mielofibrosi, oppure non idonei al trapianto allogenico di midollo osseo. Tutti i pazienti presentavano un sensibile ingrossamento della milza e necessitavano cure per alleviare i sintomi della patologia.

I risultati hanno dimostrato che i pazienti trattati con ruxolitinib hanno ottenuto migliori risultati nella riduzione delle dimensioni della milza e nel trattamento dei sintomi correlati alla mielofibrosi.

Pharmastar ha riportato le dichiarazioni di Vannucchi. “Lo studio al quale abbiamo partecipato, condotto su pazienti con forme avanzate e a prognosi infausta di mielofibrosi ha dimostrato come un nuovo farmaco, il ruxolitinib, inibitore di due proteine di segnalazione intracellulare JAK2 e JAK1, sia in grado di ridurre il volume della milza e annullare o ridurre grandemente i sintomi in oltre la metà dei pazienti. Sebbene questo JAK2 inibitore non sia in grado di curare la malattia, almeno per quanto ne sappiamo adesso, certamente rappresenta un importante passo avanti per la migliore gestione del paziente. La riduzione dei sintomi è di grande aiuto per molti malati perché permette loro di recuperare una qualità di vita personale, sociale e lavorativa soddisfacente. Questo studio, inoltre,  - conclude Vannucchi - pone le premesse per ulteriori sperimentazioni nelle quali si cercherà di sfruttare la combinazione dell’inibitore di JAK2 con altre molecole attive, con l’idea di colpire le cellule neoplastiche da più parti fino alla loro potenziale eliminazione”.

La mielofibrosi è una neoplasia ematologica per la quale attualmente non esistono cure. I pazienti più giovani possono ricorrere al trapianto di cellule staminali da donatore. Le terapie convenzionali risultano poco efficaci nel controllo del decorso della malattia.
La mielofibrosi fa parte delle neoplasie mieloproliferative, un gruppo di malattie del sangue derivate da una cellula staminale malata che normalmente si trova nel midollo osseo. In queste malattie si ha una crescita eccessiva delle cellule ematiche, nel caso della mielofibrosi si ha un deposito eccessivo di fibre nel midollo osseo o mielofibrosi primaria(ovvero senza causa nota) o secondaria (evoluzione da policitemia o da trombocitemia).
Nel caso della mielofibrosi primaria l'incidenza è stimata in circa 1-2 casi per 100.000 abitanti/anno.

Vuoi saperne di più? Consulta la nostra sezione MIELOFIBROSI.

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