Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
3 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
3 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
3 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dispositivi sempre più sofisticati e monitoraggio a distanza: l’aritmologia italiana sta vivendo la sua 'rivoluzione 4.0' Obiettivo: curare #aritmie complesse in una popolazione che invecchia. Se ne è parlato al Congresso Nazionale di @AIACaritmologia bit.ly/2vcwQ6V
4 days ago.

E' stata inviata nei giorni scorsi agli Assessorati alla Sanità di sei Regioni italiane, da parte delle quattro Associazioni che rappresentano le persone affette da malattie da accumulo lisosomiale, la proposta di un Patto di Intesa che impegni concretamente gli Amministratori ad attivare la terapia domiciliare per i pazienti in cura con terapia enzimatica sostitutiva.

Il testo del Patto era stato presentato in anteprima al convegno “Home Therapy per una migliore qualità di vita, che si è svolto a Roma al Senato il 24 ottobre scorso, e in quella sede era stato firmato dalla Senatrice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo parlamentare Malattie Rare, e dai Presidenti delle quattro Associazioni di pazienti promotrici dell’incontro: AIAF (Associazione Italiana Anderson – Fabry Onlus), AIG-Gaucher (Associazione Italiana Gaucher Onlus), AIG-Glicogenosi (Associazione Italiana Glicogenosi Onlus) e AIMPS (Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi Onlus).

“Abbiamo inviato il testo del Patto a Piemonte, Trentino, Emilia Romagna, Marche, Umbria e Toscana, Regioni dove i pazienti sono costretti a recarsi nelle strutture ospedaliere per effettuare la terapia: un’infusione endovenosa che viene somministrata ogni 7 o 14 giorni, con sedute che vanno dalle due alle sei ore”, ha spiegato Stefania Tobaldini, presidente di AIAF. “Inutile sottolineare il disagio dei pazienti, a volte pediatrici e con difficoltà a muoversi, che devono perdere giorni di scuola o di lavoro, ma costretti anche a sostenere le spese delle trasferte, in ospedali spesso molto lontani”.

“La terapia domiciliare – puntualizza Fernanda Torquati, presidente dell’Associazione Italiana Gaucher – è un diritto del paziente qualora le condizioni cliniche lo consentano, previsto dai decreti autorizzativi alla messa in commercio. Rappresenta anche un forte risparmio per i sistemi sanitari regionali, che può giungere fino al 70% delle spese sostenute per i day hospital. Inoltre, decongestiona in modo significativo gli ospedali da pazienti che devono fare la terapia per tutta la loro vita”.

“Purtroppo, in Italia – afferma Gianfranco Stefanelli, presidente Associazione Italiana Glicogenosi - nessun paziente affetto da malattia di Pompe beneficia dell’infusione domiciliare del farmaco, ad esclusione di un piccolo paziente lombardo. Questo bimbo, in condizioni cliniche molto gravi, ha potuto beneficiare del farmaco dopo una battaglia legale (durata due anni) con la Direzione Sanitaria dell’Ospedale che lo aveva in cura”.

Nel Patto si chiede anche l’impegno delle Regioni nell'incentivare attività per la formazione dei pazienti e dei caregiver per l'auto-somministrazione a domicilio dei trattamenti, qualora le condizioni lo consentano, e nel ripartire dal documento del Tavolo Tecnico Interregionale del 2012 per chiarire nei dettagli i punti troppo “generici” della Home Therapy, per permetterne un’applicazione più omogenea possibile nelle varie Regioni.

Le quattro Associazioni chiedono inoltre un loro coinvolgimento nella definizione delle linee guida e delle norme specifiche in tema di terapia domiciliare sia a livello regionale sia a livello centrale, e di poter partecipare attivamente al Tavolo Interregionale per le Malattie Rare. Infine, le Associazioni hanno chiesto alle Regioni ‘virtuose’ di continuare a farsi carico del bisogno dei pazienti di accedere alla terapia enzimatica sostitutiva in regime domiciliare, rendendola disponibile 7 giorni su 7 e 24 ore su 24 con il Servizio Sanitario pubblico e/o con il servizio privato, e di evitare immotivate sospensioni di terapia ai pazienti che la stanno già ricevendo anche nella eventualità di cambiamenti normativi: nuove linee guida, leggi e decreti.

Nei giorni scorsi, le associazioni hanno avviato anche una raccolta capillare delle richieste dei pazienti interessati a ottenere l’attivazione della terapia domiciliare. L’Associazione Gaucher, dal 2017, ha attivato sul proprio sito una sezione che i pazienti possono compilare sul tema dell’Home Therapy. AIAF Onlus, invece, ha realizzato e distribuito un questionario ai pazienti Anderson-Fabry e ai clinici dei centri di riferimento di Emilia Romagna, Marche, Piemonte, Toscana, Trentino Alto Adige e Umbria con lo scopo di formalizzare una necessità. Anche AIMPS e AIG-Glicogenosi sono impegnate nella raccolta di richieste analoghe da parte delle persone affette da mucopolisaccaridosi e glicogenosi in cura con terapia enzimatica sostitutiva. Tutte le richieste saranno raccolte da ciascuna delle quattro associazioni, ognuna per la propria patologia, e verranno consegnate ai referenti istituzionali regionali, per richiedere ufficialmente di attivare la terapia domiciliare in Emilia Romagna, Marche, Piemonte, Toscana, Trentino Alto Adige e Umbria.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni