L’Onorevole chiede che i malati rari possano continuare ad usufruire della terapia domiciliare anche al termine dello stato di emergenza
L’On. Fabiola Bologna (CI), membro della XII Commissione Affari sociali della Camera, martedì 29 marzo, ha presentato due interrogazioni sulla home therapy indirizzate al Ministro della salute. Nello specifico, la prima è relativa alla terapia domiciliare per le persone affette da malattia rara. Nel testo dell’interrogazione l’Onorevole Bologna pone l’accento sull’importanza della home therapy sottolineando “che questa, monitorata dal medico del Centro di riferimento, presenta numerosi benefici, quali aderenza al trattamento e appropriatezza della cura, miglioramento da un punto di vista psicologico, somministrazione in sicurezza e in ambiente familiare, riservatezza sulla condizione del paziente, facilitazioni logistiche (lavoro/studio) e risparmio economico”.
Visto che lo stato di emergenza legato alla pandemia di COVID-19 terminerà il 31 marzo, l’Onorevole ha espresso sincera preoccupazione per i pazienti affetti da patologie rare che rischiano di non avere più la possibilità di usufruire del servizio di somministrazione domiciliare. Dunque, ha chiesto di sapere se il Ministro interrogato sia a conoscenza della situazione e, “in ragione dei numerosi benefici riscontrati grazie alla home therapy degli ultimi due anni e alla luce della comprovata fragilità delle persone affette da malattia rara, quali iniziative intenda intraprendere affinché i malati rari possano continuare ad usufruire della somministrazione domiciliare”.
La risposta non ha tardato ad arrivare. Mercoledì 6 aprile, durante il Question time che si è svolto in Aula Camera, il Ministro della Salute, Roberto Speranza, rivolgendosi all’Onorevole Bologna, ha riferito che “l'assistenza domiciliare è importante sempre; lo è, a maggior ragione, per le malattie rare ed è una chiave decisiva che ha portato l'AIFA a quelle determinazioni che lei ha indicato. Noi lavoreremo, in collaborazione con AIFA, per valutarle oggi in una situazione diversa, non più di stato di emergenza, con l'obiettivo evidentemente di non ridurre i livelli di assistenza domiciliare. Mi permetta di dire che, in materia di assistenza domiciliare, l'iniziativa del Governo è molto, molto forte. In modo particolare, nel PNRR c'è un investimento senza precedenti: stiamo parlando di 4 miliardi, compreso 1 miliardo per la telemedicina. Fino a pochi mesi fa l'assistenza domiciliare per le persone sopra i 65 anni era del 4 per cento, mentre la media dei Paesi OCSE è al 6 per cento. I principali Paesi che sono avanti su questa vicenda sono Germania e Svezia, con il 9 per cento”. (risposta integrale del Ministro).
Mercoledì 25 maggio si è aggiunta alla replica del Ministro Speranza anche una risposta scritta del Sottosegretario Andrea Costa, pubblicata nell'allegato al bollettino in Commissione XII (Affari sociali). Riportiamo di seguito il testo integrale.
La modalità di somministrazione a domicilio della terapia enzimatica sostitutiva è stata introdotta dalla Determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco del 30 marzo 2020, n. 341: «Raccomandazioni a carattere eccezionale per la somministrazione domiciliare dei farmaci per terapia enzimatica sostitutiva-ERT».
La Determinazione n. 341 del 2020 risponde alla necessità di garantire la continuità dell'accesso alle cure a vantaggio di pazienti fragili, assicurando loro il più elevato livello di sicurezza nella somministrazione della terapia, in considerazione dell'emergenza pandemica da COVID-19, e aveva l'intento di tutelare tali pazienti dal rischio di contagio, e di non gravare sul sistema ospedaliero già fortemente in sovraccarico.
In effetti, il carattere eccezionale dell'erogazione farmacologica domiciliare in questione emerge dall'articolo 1 della Determinazione n. 341 del 2020, che richiede la sussistenza di una serie di condizioni per il trattamento, tese a limitare l'insorgenza delle conseguenze avverse connesse all'uso domiciliare dei farmaci da utilizzare.
Inoltre, il paziente può essere trattato a domicilio a seguito di una valutazione da effettuare caso per caso, per cui la «forma erogativa» ora in esame non può essere convertita in ordinaria, in quanto risulta difficoltosa la sua omogenea applicazione nel territorio nazionale.
L'articolo 2 della Determinazione n. 341 del 2020 dispone che le misure a carattere eccezionale hanno: «validità limitata al periodo di durata dell'emergenza in atto e fino ad intervento di nuova determinazione che ne stabilisca la cessazione degli effetti, con automatico ripristino delle precedenti modalità di somministrazione delle specialità medicinali in oggetto».
Lo stesso articolo 2 precisa che è fatta salva: «la facoltà dell'AIFA di intervenire modificando i contenuti della presente determinazione in qualsiasi momento».
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha inteso ribadire l'impegno a garantire l'accesso tempestivo e sostenibile alle cure, ponendo una particolare attenzione alla tutela dei pazienti più fragili.
L'Assistenza Domiciliare Integrata (ADI) è caratterizzata dal concorso di una serie di interventi sanitari, sociali, psicologici, che vengono realizzati per fronteggiare le emergenze dovute a cronicità, neoplasie, malattie rare e/o gravemente invalidanti.
L'AIFA è da sempre attenta alle specifiche esigenze di ciascun gruppo di pazienti, per garantire le migliori condizioni di accesso alle cure, compatibilmente con le esigenze di sicurezza nella somministrazione dei trattamenti farmacologici.
Nel caso della somministrazione domiciliare dei farmaci per terapia enzimatica sostitutiva – ERT, la Commissione Tecnico Scientifica dell'Agenzia (CTS), nelle sedute del 1o, 4 e 5 aprile scorsi, tenuto conto dell'articolo 2 della Determinazione n. 341 del 2020, considerata l'attuale condizione epidemiologica non risolta, e in continuità con le determinazioni assunte a seguito dell'insorgere della pandemia da COVID-19, ha ritenuto di consentire temporaneamente – per un periodo di ulteriori 6 mesi – la prosecuzione della terapia a domicilio, sulla base di determinate condizioni.
Pertanto, i dati di farmacovigilanza sulle eventuali reazioni avverse nel corso del trattamento domiciliare, potranno fornire indicazioni ai fini dell'aggiornamento e delle modifiche delle schede tecniche, attività peraltro già programmate da alcune delle Aziende farmaceutiche interessate.
L'AIFA sottolinea che la possibilità di proseguire o, eventualmente, di avviare una somministrazione domiciliare di terapie, è sempre legata alle caratteristiche sia delle patologie di volta in volta considerate sia dei relativi farmaci per il trattamento delle stesse, tenendo in dovuta considerazione anche le criticità che la somministrazione di detti trattamenti possono di volta in volta determinare.
Concludo segnalando, che occorre sempre distinguere le diverse patologie e le relative terapie, al fine di garantire i più elevati standard di sicurezza ed efficacia dei trattamenti prescritti a beneficio dei pazienti.
L’altra interrogazione, sempre indirizzata al Ministro della salute, è invece rivolta specificatamente alla home therapy per i malati affetti dalla malattia di Pompe. Nel testo dell’interrogazione l’Onorevole Bologna evidenzia che “la malattia di Pompe (glicogenosi di tipo II) è una malattia rara causata da accumulo lisosomiale, che si manifesta con debolezza muscolare, difficoltà di deambulazione, necessità di uso di ausili e/o sedia a rotelle, debolezza respiratoria, talvolta marcata, che richiede interventi come tracheotomie e l'uso di ventilatori polmonari (…); con il farmaco Myozyme, dal 2006, è disponibile una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) che (…) ha migliorato notevolmente la qualità di vita dei pazienti, rallentando la progressione dei sintomi; il Myozyme viene infuso in endovena ogni 15 giorni, in sedute che durano anche molte ore; all'estero (USA, Regno unito, Olanda) è ormai consuetudine consentire ai pazienti la possibilità di svolgere le terapie presso il proprio domicilio, in sicurezza e con la presenza di personale infermieristico competente”.
Al contrario, in Italia, “l'opportunità di home therapy è sempre stata molto lontana dal diventare realtà, ma, durante la pandemia di SARS-CoV-2, con la determina AIFA n. 341 del 30 marzo 2020, è stata concessa la possibilità di effettuare infusioni a domicilio per le ERT, con opportune condizioni di sicurezza per il paziente”.
L’Onorevole Bologna chiede quindi “di sapere se il Ministro interrogato, in vista della fine dello stato di emergenza e considerato quanto riportato in premessa, non intenda valutare iniziative volte ad estendere il periodo di utilizzo di home therapy, a prescindere dallo stato di emergenza, per i malati affetti da glicogenosi di tipo II, così da garantire continuità di cure ed evitare disparità di trattamento territoriali”.
L’augurio è che, grazie anche a queste interrogazioni, il Ministero della Salute presti ancora più attenzione a questo tema, tenendo fede a quanto dichiarato durante il question time ed estendendo il periodo di utilizzo di home therapy, a prescindere dallo stato di emergenza, per tutti i malati rari.
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