Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

Indagine su assistenza domiciliare

Per partecipare bastano 5 minuti e nessuna registrazione. Compila qui la survey, un progetto di Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR)

L’assistenza domiciliare dovrebbe essere un diritto, pieno e garantito, per le persone con disabilità, incluse naturalmente quelle con malattie rare. Troppo spesso però questo diritto viene negato, l’assistenza non viene garantita, o erogata ai minimi termini. Se sei un paziente con malattia rara o un familiare di una persona che ha diritto all’assistenza domiciliare, in tutte le sue forme, partecipa a questa semplice indagine online a cura di C.R.E.A. Sanità, sono sufficienti pochi minuti per aiutarci a fotografare le carenze strutturali dell’assistenza domiciliare in Italia.

Quinto Quaderno OSSFOR

Si tratta del quinto Quaderno realizzato da Osservatorio Farmaci Orfani in quattro anni di attività

Roma – I farmaci orfani, cioè quelli sviluppati appositamente per malattie o tumori rari, che fanno richiesta di innovatività molto spesso vengono riconosciuti tali da parte di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), che concede questa definizione e i relativi benefici in base ad un rigoroso e stringente algoritmo. Per l’esattezza, tra maggio 2017 e giugno 2020 ad AIFA sono state sottoposte 76 richieste di innovatività: 29 riguardavano farmaci orfani e 47 farmaci non orfani. Nel 72% dei casi in cui è stata fatta richiesta di innovatività per gli orfani c’è stato un esito positivo: hanno avuto innovatività piena (41%) oppure condizionata (31%), mentre solo nel 28% dei casi tale qualifica non è stata concessa. Per quanto riguarda i farmaci non orfani la percentuale di successo è stata inferiore, pari al 62% complessivo, di cui un 32% con innovatività piena e un 30% con innovatività condizionata. Sono questi i primi e più rilevanti dati che emergono dal Quaderno “Il riconoscimento dell’innovatività per i Farmaci Orfani” di Osservatorio Farmaci Orfani, joint venture tra Osservatorio Malattie Rare e CREA Sanità. Il nuovo Quaderno OSSFOR, il 5° prodotto in 4 anni di attività – presentato oggi insieme a SIFO (Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie) – è l’esito di un anno di Tavoli Tecnici che hanno visto la partecipazione di farmacisti ospedalieri ovviamente, ma anche di clinici, associazioni, payers nazionali e regionali.

4° Rapporto OSSFOR

Francesco Macchia (OSSFOR): “Oggi raccogliamo i frutti di 15 anni di progressi ottenuti nel settore dei farmaci orfani ma la pandemia e uno strisciante cambio di rotta rischiano di vanificare i risultati raggiunti, questo non deve accadere”

Roma – Il Rapporto OSSFOR continua a crescere e a rimandare, così, una foto sempre più puntuale del mondo dei malati rari e dei farmaci orfani. Nella 4° edizione del Rapporto, realizzato dai ricercatori di CREA Sanità e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR), presentata oggi, si arrivano infatti ad esaminare dati analitici che coprono quasi il 50% della popolazione italiana. “Questo – dichiara Barbara Polistena di CREA Sanità, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” – grazie alla sempre più ampia e fattiva collaborazione delle Regioni e dei relativi coordinamenti delle malattie rare. Ai dati ricevuti in passato da Toscana, Puglia, Campania e Lombardia si aggiungono, infatti, quest’anno anche quelli del Lazio: copriamo quasi il 50% della popolazione italiana con un’equa distribuzione tra Nord e Sud”.

Farmaci

In Oltralpe, come Italia, trascorre troppo tempo prima che un medicinale approvato arrivi al paziente

Spesso, quando si parla di malattie rare, si corre il rischio di considerare questi disturbi come una ‘mosca bianca’, un qualcosa che è lontano dalla vita quotidiana della stragrande maggioranza delle persone, a cui perciò l’argomento dovrebbe interessare poco, se non per nulla. Dati alla mano, però, la realtà è ben altra: collettivamente, infatti, le malattie rare colpiscono circa 30 milioni di persone all’interno dell’Unione Europea. Una marea di pazienti, pari all’incirca alla popolazione di Paesi Bassi e Grecia messi insieme, che ogni giorno affronta le sintomatologie più svariate.

Professor Claudio Jommi

Secondo uno studio sui dati AIFA, questo processo è molto efficace, con una riduzione simile anche per i medicinali non orfani (28,6%). L'intervista al prof. Claudio Jommi (Bocconi)

Milano – Quali sono i fattori che influiscono sulla differenza fra la proposta presentata dall'industria e il prezzo finale di un farmaco, in seguito al processo di negoziazione? Per rispondere a questa domanda, un team di esperti italiani ha analizzato i dati raccolti fra il 2013 e il 2017 dal sistema informativo dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Nel corso di questi cinque anni, 44 farmaci orfani e 89 altre nuove molecole hanno ottenuto il rimborso, e il dato più interessante è che dopo la negoziazione i prezzi sono stati ridotti, in media, rispettivamente del 25,1% per i farmaci orfani e del 28,6% per gli altri medicinali.

Farmaci orfani e costi indiretti delle malattie rare

A parlarne è stato il prof. Francesco Saverio Mennini (Università Tor Vergata), intervenuto in occasione del III Orphan Drug Day

Quanto costa una malattia? Una domanda un po’ brutale, per qualcuno carica di insensibilità, ma necessaria. Una malattia, specialmente se rara e magari incurabile, ha sempre un 'prezzo' altissimo per chi ne è affetto, che si misura in anni, mesi o giorni di vita a cui rinunciare e sofferenze da sopportare, giorno e notte, senza sosta. Al di là di ciò, la domanda su quale sia il costo vero e proprio di una patologia riguarda non solo il paziente ma anche altre figure, come quelle dei parenti del malato, dei medici e degli infermieri che lo curano, dei ricercatori e dei legislatori, nonché delle Autorità che devono far sì che le nuove possibilità terapeutiche si concretizzino in efficienti programmi di erogazione dei farmaci.

Senatrice Paola BinettiLa senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, ha presentato mercoledì 29 maggio un’interrogazione orale con carattere d'urgenza, ai sensi dell'articolo 151 del Regolamento, in cui sollecita il Ministro della salute Giulia Grillo a chiarire quali siano i contenuti del decreto ministeriale “Criteri di Appropriatezza dell’accesso ai ricoveri di riabilitazione ospedaliera” e del suo allegato “Percorsi appropriati nella rete di riabilitazione”.

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