Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

Karen AiachCon la terapia sperimentale messa a punto dalla nuova società è stato possibile alleviare le sofferenze della piccola

Lysogene è una società di biotecnologie specializzata nello sviluppo di trattamenti per le malattie rare. Sorta pochi anni fa, l'azienda è attualmente quotata in borsa e vale milioni di euro. Oggi, in un settore in continua crescita come quello dei farmaci orfani, una notizia del genere non rappresenta, di per sé, nulla di straordinario. Eppure, dietro la nascita di Lysogene si nasconde una vicenda a dir poco eccezionale, la storia di una bambina, colpita da una grave patologia neurodegenerativa, e di sua madre, decisa a fare di tutto per il benessere della propria figlia.

Farmaci - Immagine esemplificativaUn'indagine belga evidenzia luci e ombre di una pratica clinica che, se messa in atto nell'interesse dei pazienti, può essere di grande utilità nella lotta alle malattie rare

Quando si parla dell'uso 'off-label' di un farmaco, che in italiano può essere all'incirca tradotto come uso 'fuori etichetta', ci si riferisce al caso in cui un medico decida di prescrivere un medicinale in modalità, oppure per indicazioni o popolazioni di pazienti, che sono diverse da quelle ufficialmente approvate ed inserite nel foglietto illustrativo dello stesso medicinale. L'utilizzo off-label di farmaci sembra essere diventata una tendenza sempre più diffusa, soprattutto in ambiti clinici 'difficili' come quello delle malattie rare, un settore in cui ad una grande varietà di patologie, spesso molto gravi, si contrappone tuttora una mancanza di terapie specifiche, i cosiddetti 'farmaci orfani'.

Designazioni orfane per neoplasie ematologiche (2000-2015)Secondo gli esperti dell'EMA, la crescita sarebbe dovuta ai nuovi trattamenti resi disponibili e all'invecchiamento della popolazione

LONDRA (REGNO UNITO) – Il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) valuta la prevalenza delle condizioni rare come uno dei criteri per la concessione della designazione di farmaco orfano, con una soglia minima di 5 casi su 10.000 persone.

Il COMP riceve molte richieste per le malattie oncologiche: ogni anno circa il 35% di tutte le domande. Le neoplasie ematologiche rare rappresentano circa il 42% delle designazioni di medicinali orfani in oncologia concessi dal COMP dal 2000 al maggio 2015.

Farmaci - Immagine esemplificativaLa risoluzione chiede che l'industria farmaceutica non possa più eludere l'obbligo di testare tutti i nuovi farmaci sia sugli adulti che sui bambini

STRASBURGO (FRANCIA) – Una mozione approvata dal Parlamento Europeo chiede alla Commissione di apportare modifiche al Regolamento sui medicinali per uso pediatrico. La risoluzione, approvata durante la sessione plenaria tenutasi a Strasburgo lo scorso 15 dicembre, è stata presentata da alcuni europarlamentari appartenenti a diversi raggruppamenti politici, fra cui gli italiani Giovanni la Via ed Elena Gentile.

In occasione del Primo Incontro Pubblico di OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), avvenuto lo scorso novembre a Roma, sono intervenuti alcuni dei principali rappresentanti del mondo politico, delle Istituzioni e delle Aziende, che hanno accolto con grande favore la nascita dell’iniziativa e si sono resi disponibili a collaborare attivamente per favorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani, tenendo conto allo stesso tempo delle sfide della sostenibilità.

Ricerca farmacologica - Immagine esemplificativaTrentaquattro anni dopo l'approvazione dell'Orphan Drug Act, uno studio americano sottolinea che i bisogni insoddisfatti sono molti e occorrono incentivi più efficaci

BOSTON (U.S.A.) – Negli Stati Uniti sono state identificate più di 6.800 malattie rare: si calcola che colpiscano circa 25-30 milioni di americani. Ogni anno sono descritte approssimativamente 250 nuove condizioni a bassa prevalenza. Nel 1983, il Congresso degli Stati Uniti ha promulgato l'Orphan Drug Act per favorire lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci orfani per il trattamento delle malattie rare. Ma dopo 34 anni, questo provvedimento è ancora efficace e al passo con i tempi?

Farmaci - Immagine esemplificativaNon sempre: un alto tasso di rimborso (l'11%) si registra infatti anche tra i farmaci ultra-orfani che non sono mai stati valutati da alcuna agenzia europea

CRACOVIA (POLONIA) – Esiste un rapporto fra le raccomandazioni espresse dalle agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e lo stato di rimborso dei farmaci orfani? Uno studio polacco, pubblicato sull'Orphanet Journal of Rare Diseases, ha cercato di capire se le raccomandazioni HTA positive si traducano o meno in decisioni di rimborso, vale a dire nella loro effettiva accessibilità per i pazienti. La ricerca ha confrontato le raccomandazioni per i farmaci orfani emesse da otto autorità europee (Germania, Francia, Olanda, Polonia, Svezia, Inghilterra, Galles e Scozia) e lo stato di rimborso di questi farmaci nei stessi Paesi. Sono stati eseguiti anche dei calcoli separati per tre sottogruppi: i farmaci ultra-orfani, i farmaci orfani oncologici e gli altri farmaci orfani (non ultra-orfani e non oncologici).

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