Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

: Autore: Redazione; 22 Novembre 2016

In occasione dell’incontro Pubblico di presentazione dell’Osservatorio Farmaci Orfani, svoltosi il 16 novembre presso la Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini, il presidente dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha espresso la disponibilità di Aifa al confronto e alla collaborazione con OSSFOR. L’intervista a Mario Melazzini è stata realizzata da Adnkronos in occasione del Primo Incontro Pubblico di Osservatorio Farmaci Orfani, OSSFOR.

: Autore: Redazione; 22 Novembre 2016

Francesco Macchia, Coordinatore Osservatorio Farmaci Orfani, spiega che cos’è Ossfor – Osservatorio Farmaci Orfani, quali obiettivi si prefigge e come è nata l’idea di creare questo ‘think tank’ basato sulla ricerca. L’intervista è stata realizzata da Adnkronos in occasione del Primo Incontro Pubblico di Osservatorio Farmaci Orfani, svoltosi il 16 novembre a Roma, presso la Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini.

: Autore: Redazione; 18 Novembre 2016

Alla presentazione al Senato, la Sen. Laura Bianconi denuncia un attacco ai farmaci orfani a causa di un emendamento che ritratta sull’esclusione degli orfani dal pagamento del payback.
Ogni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco più di un paziente con due cronicità, ma i malati rari ‘esenti’ sono 270.787 e i pazienti cronici 23 milioni.
Mario Melazzini ha dichiarato la piena disponibilità di AIFA a collaborare con OSSFOR.

Roma – "Farmaci orfani a rischio per un emendamento che ritratta sull'esclusione degli orfani dal pagamento del payback. Temevamo un attacco ai farmaci ORFANI già dall'anno scorso e le peggiori ipotesi si sono concretizzate". A lanciare l'allarme è stata la senatrice Laura Bianconi alla presentazione a Roma dei primi dati del neonato OSSFOR, l’Osservatorio Farmaci Orfani nato dall’alleanza di C.R.E.A. Sanità e Osservatorio Malattie Rare. "La volontà - spiega Bianconi - è quella di escludere dal pagamento del payback solo i farmaci che non superano i 50 milioni di euro per ogni autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) con l'aggravante che le aziende sarebbero chiamate a ripianare il 100% dello sforamento per la distribuzione diretta. Faremo il possibile per scongiurare questo rischio, ma è evidente che servono dati al settore e proposte di policy. E il lavoro di Ossfor deve rappresentare una opportunità in tal senso".

: Autore: Redazione; 16 Novembre 2016

Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Direttore di Osservatorio Malattie Rare I malati rari costano complessivamente 1,36 miliardi l’anno, solo l’1,2% della spesa sanitaria.
Ogni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco più di un paziente con due cronicità, ma i malati rari ‘esenti’ sono 270.787 e i pazienti cronici 23 milioni.
Dall’analisi dei dati relativi ai Farmaci Orfani emerge che per garantire il diritto dei pazienti alle nuove terapie è necessario un algoritmo di pricing che tenga conto di innovatività, dimensioni del mercato e sostenibilità, anche se per l’esiguo numero di pazienti quest’ultima difficilmente è una questione impattante

Roma – Favorire la messa a punto di policy innovative, capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani, tenendo conto delle sfide della sostenibilità. Generare dati utili al confronto e all’implementazione di un sistema di gestione ottimale del settore dei farmaci orfani e malattie rare. Sono queste le principali finalità dell’OSSFOR - Osservatorio Farmaci Orfani, nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare (Omar). I lavori di OSSFOR hanno preso il via ufficialmente questa mattina presso la Biblioteca Spadolini del Senato con un incontro tra gli stakeholder del settore. L’evento è stato aperto dalla Sen. Laura Bianconi, per poi svilupparsi tra la presentazione dei dati della prima ricerca di OSSFOR e un partecipato dibattito sul tema “quali politiche per il futuro dei farmaci orfani in Italia”.

: Autore: Redazione; 08 Novembre 2016

Farmaci - Immagine esemplificativa Sebbene sia opinione diffusa che i farmaci orfani siano ‘orfani di interesse da parte delle aziende’, il numero sempre maggiore di terapie per le malattie rare dimostra, al contrario, che non mancano né ricerca né interesse. Negli ultimi 15 anni il Regolamento CE 141 del 2000 ha rappresentato uno straordinario incentivo alla ricerca e sviluppo di terapie finalizzate a trattare sindromi rare ed ancora orfane di approcci terapeutici, tanto che ‘status orfano’ è stato concesso a migliaia di molecole e terapie.