malattie rare, senatrice Paola BinettiIntervistata da OSSFOR, la senatrice traccia un bilancio del lavoro svolto nell'ultimo anno dall'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare. Molto resta ancora da fare: in primis il nuovo Piano Nazionale Malattie Rare

Il 2018 si è appena concluso e, da una parte, ha consegnato ai 'malati rari' italiani alcune buone notizie, soprattutto sul fronte diagnostico: dalle Istituzioni, infatti, sono giunte importanti decisioni che preludono all'ampliamento delle patologie individuabili tramite lo screening neonatale, uno strumento di enorme valore, in quanto garantisce la diagnosi precoce di gravi condizioni congenite una volta che queste dispongano di terapie efficaci, in grado di incidere sensibilmente sul decorso di tali malattie e sulla qualità di vita dei pazienti. Tra gli attori che hanno portato all'attuazione di questi e altri provvedimenti c'è sicuramente l'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, recentemente 'rinato' grazie all'iniziativa della sua attuale presidente, la senatrice Paola Binetti, da lungo tempo impegnata a far valere, in ambito politico, le esigenze dei malati rari. Intervistata a fine 2018 da Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), la senatrice tira le somme del lavoro svolto finora dall'Intergruppo, illustrando, soprattutto, le priorità sanitarie da affrontare e le problematiche ancora aperte nel contesto italiano delle malattie rare.

Senatrice Binetti, grazie al suo fondamentale slancio si è appena ricostituito l’Intergruppo Parlamentare sulle Malattie Rare, che lei presiederà anche in questa legislatura. Quali sono le prime azioni e quali gli obiettivi di legislatura?

Il primo obiettivo dell’Intergruppo è interno, ovvero sensibilizzare i parlamentari che partecipano allo stesso circa la reale possibilità che hanno di influire sul percorso legislativo attraverso strumenti quali mozioni, interrogazioni e audizioni, oltre, ovviamente, ai disegni di legge. Un secondo obiettivo è quello di rendere questi parlamentari delle 'sentinelle istituzionali' e dei punti di riferimento, sparsi sul territorio, per i pazienti affetti da malattie rare. L’obiettivo di legislatura è senz’altro quello di far sì che questo Paese si doti di una legge quadro sulle malattie rare. Già nelle passate due legislature si è tentato di portare avanti un disegno di legge, purtroppo senza successo, ma questa volta sono convinta che le attuali sensibilità presenti in parlamento possano consentire ad un testo condiviso di completare il percorso e farsi legge dello Stato.

Parliamo dei Nuovi LEA: dopo essere stati attesi per anni sono stati approvati nell’ultimo scorcio della passata legislatura. Al momento, però, non sono del tutto applicabili perché mancano alcuni decreti attuativi. Cosa occorre fare per favorirne la piena applicazione?

Senz’altro, un obiettivo dell’Intergruppo sarà pungolare il Ministero affinché dia piena attuazione a questa formulazione dei LEA attraverso il Tariffario Specialistico e altri decreti attuativi. Ma mi preme evidenziare che noi avremmo voluto - e di questo c’è ampia traccia nel dibattito parlamentare della scorsa legislatura - che questi Livelli Essenziali fossero non solo Assistenziali, ma Socio-Assistenziali. Si pensi ai pazienti affetti da Alzheimer, che prevedono una gestione molto complessa, forse più dal punto di vista sociale che sanitario. La normativa prevede, ogni anno, una revisione dei LEA, che significa inserire nuove patologie, ma anche rifinanziare il sistema. Noi vorremmo che il pilastro di finanziamento che sostiene i LEA possa essere ampliato. 

Lei ha fondato l’Alleanza Malattie Rare per mettere pazienti e Istituzioni sullo stesso piano. In cosa consiste l'Alleanza, e quali sono i primi obiettivi da raggiungere?

L’Alleanza Malattie Rare (AMR) vuole mettere sullo stesso piano i pazienti (sia singolarmente che in rete) e le Istituzioni (rappresentate appunto dall’Intergruppo Malattie Rare), ma coinvolgendo anche l’Osservatorio Malattie Rare (O.Ma.R), che deve essere uno strumento divulgativo al servizio dell’AMR, perché la comunicazione, oggi, è necessaria tanto quanto i contenuti. Questi tre partner si sono 'alleati' per svolgere un lavoro congiunto con un mero obiettivo di servizio, e per lavorare, ogni anno, su temi mirati in modo assolutamente concreto. Il vero obiettivo dell’Alleanza è la possibilità di superare - almeno nel nostro specifico settore - lo scollamento tra Istituzioni e società civile, e questo la renderebbe, si potrebbe dire prendendo a prestito un termine UNESCO, un vero e proprio “bene immateriale dell’umanità”.

Il Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR) è scaduto da un paio d'anni; un gruppo di professionisti ha già lavorato a quello nuovo e il Ministro Grillo aveva detto di volersene fare carico. Tuttavia, di questo nuovo Piano ancora non si vede traccia. Come sta accadendo?

In effetti, il Governo precedente aveva già fatto, insieme al Consiglio Superiore di Sanità (CSS), un lavoro di scrittura del nuovo PNMR e di parziale condivisione con le parti: è assolutamente ragionevole che il nuovo Governo voglia dare a questa bozza di piano il proprio imprinting culturale e che, quindi, si stia prendendo del tempo per raggiungere questo obiettivo. Come Intergruppo Malattie Rare, abbiamo parlato con rappresentanti del Governo che ci hanno rassicurato sulla volontà di portare questo percorso a conclusione quanto prima: li incalzeremo affinché mantengano questo impegno.

Lei ha presentato un DDL per l’inserimento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nel pannello delle malattie da sottoporre a screening neonatale. Come è nata questa iniziativa?

Nella scorsa legislatura, è stato fatto un lavoro straordinario per l’approvazione della norma sullo screening allargato per le malattie metaboliche. La selezione è stata fatta mettendo in rapporto il vantaggio sia per il paziente che per il Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Di recente, poi, è stato scoperto un farmaco straordinario che, se somministrato precocemente ai pazienti con SMA, consente una vita pressoché normale. L’esistenza di un test (in questo caso genetico, non 'metabolico') rende possibile una diagnosi precoce e questo ci obbliga a somministrare il farmaco, non solo dal punto di vista morale, ma anche dell'impatto economico complessivo sul SSN.

Nella scorsa legislatura è stata approvata la legge sul “Dopo di noi”. Di quali ulteriori passaggi ha bisogno per essere applicata?

È stata una legge importantissima, che ha segnato un passo avanti per i pazienti con gravi disabilità e malattie croniche. La norma non ha bisogno di ulteriori passaggi per essere operativa, ma solo di un profondo cambiamento culturale; in questo senso, necessità di tre cose. Innanzitutto, una campagna di comunicazione per diffondere la conoscenza dello strumento del 'Trust' creato da questa normativa: la norma, infatti, deve essere conosciuta e applicata anche 'individualmente', in modo che le singole famiglie si attivino in questo senso. A questo, però, deve affiancarsi una forte solidarietà sociale da parte di amici e conoscenti, per un'efficace raccolta fondi privata. Infine, serve anche un ruolo forte del sistema pubblico, che deve trovare forme stabili di finanziamento a questi bisogni, che sono consolidati e non potranno ridursi nel tempo.

Il 27 settembre, l'Osservatorio Malattie Rare ha festeggiato i suoi primi 8 anni di attività: in questo arco temporale, cosa è cambiato nel contesto italiano delle malattie rare?

In questi 8 anni è aumentata straordinariamente l’attenzione a questo settore, non tanto da parte degli attori storici, come UNIAMO, l’Istituto Superiore di Sanità (ISS) o Orphanet, ma da parte del pubblico generale: si è passati, infatti, a un genere di attenzione globale che ha fatto delle malattie rare un obiettivo strategico dell'attività di governo. E credo che una parte di ciò sia anche merito del servizio di comunicazione reso al settore proprio da OMaR. Sono fiduciosa che anche il nuovo Governo decida concretamente di porre le malattie rare al centro della propria azione in Sanità.



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