Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder. Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e di farmaci orfani.

Le attività di Osservatorio Farmaci Orfani del 2023 sono realizzate grazie al contributo non condizionante di Amicus, Chiesi, Janssen, Kyowa Kirin, PTC, Sanofi, Sobi e Takeda.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

: Autore: Francesco Fuggetta; 09 Febbraio 2017

Ricerca farmacologica - Immagine esemplificativa Trentaquattro anni dopo l'approvazione dell'Orphan Drug Act, uno studio americano sottolinea che i bisogni insoddisfatti sono molti e occorrono incentivi più efficaci

BOSTON (U.S.A.) – Negli Stati Uniti sono state identificate più di 6.800 malattie rare: si calcola che colpiscano circa 25-30 milioni di americani. Ogni anno sono descritte approssimativamente 250 nuove condizioni a bassa prevalenza. Nel 1983, il Congresso degli Stati Uniti ha promulgato l'Orphan Drug Act per favorire lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci orfani per il trattamento delle malattie rare. Ma dopo 34 anni, questo provvedimento è ancora efficace e al passo con i tempi?

: Autore: Francesco Fuggetta; 08 Febbraio 2017

Farmaci - Immagine esemplificativa Non sempre: un alto tasso di rimborso (l'11%) si registra infatti anche tra i farmaci ultra-orfani che non sono mai stati valutati da alcuna agenzia europea

CRACOVIA (POLONIA) – Esiste un rapporto fra le raccomandazioni espresse dalle agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e lo stato di rimborso dei farmaci orfani? Uno studio polacco, pubblicato sull'Orphanet Journal of Rare Diseases, ha cercato di capire se le raccomandazioni HTA positive si traducano o meno in decisioni di rimborso, vale a dire nella loro effettiva accessibilità per i pazienti. La ricerca ha confrontato le raccomandazioni per i farmaci orfani emesse da otto autorità europee (Germania, Francia, Olanda, Polonia, Svezia, Inghilterra, Galles e Scozia) e lo stato di rimborso di questi farmaci nei stessi Paesi. Sono stati eseguiti anche dei calcoli separati per tre sottogruppi: i farmaci ultra-orfani, i farmaci orfani oncologici e gli altri farmaci orfani (non ultra-orfani e non oncologici).

: Autore: Redazione; 07 Febbraio 2017

Osservatorio Farmaci Orfani Sarà questo uno dei principali temi di lavoro dei tavoli tecnici, il primo previsto per marzo.
Definito anche l’Indice del Rapporto che sarà presentato a novembre

Si è svolto da pochi giorni il primo incontro operativo del gruppo di lavoro di OSSFOR, neonato Osservatorio Farmaci Orfani, sorto da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare (OMAR). La scelta dei primi key policy messages, la selezione degli argomenti del prossimo Tavolo Tecnico (previsto per marzo) e la definizione dell’Indice del Rapporto OSSFOR 2017, che verrà presentato a novembre, sono stati i principali argomenti discussi nel corso dell’incontro che si è svolto a Roma.

: Autore: Redazione; 24 Novembre 2016

Federico Spadonaro, Presidente CREA Sanità, spiega come e perché è nata l’idea della creazione di Ossfor, l’Osservatorio Farmaci Orfani, su cosa quest’ultimo sta lavorando attualmente e perché è così importante in questo momento il suo operato. L’intervista è stata realizzata da Adnkronos in occasione del Primo Incontro Pubblico di Osservatorio Farmaci Orfani, svoltosi il 16 novembre a Roma, presso la Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini.

: Autore: Redazione; 24 Novembre 2016

Barbara Polistena, Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Medica CREA Sanità, traccia ad AdnKronos l’identikit dei malati rari: sono circa lo 0,46% della popolazione, cioè meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti, sono più femmine che maschi, con una prevalenza dello 0,53% contro lo 0,36% e si concentrano principalmente in due fasce d'età, giovanissimi e giovani adulti, dai 40 ai 49 anni.

L’intervista è stata realizzata in occasione del Primo Incontro Pubblico di Osservatorio Farmaci Orfani, svoltosi il 16 novembre presso la Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini.

: Autore: Redazione; 23 Novembre 2016

Su Salus Tg, notiziario di Adnkronos, è stato presentato OSSFOR, l'Osservatorio Farmaci Orfani, iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare (OmaR). Il servizio è stato realizzato in occasione del Primo Incontro Pubblico di Osservatorio Farmaci Orfani, svoltosi il 16 novembre a Roma, presso la Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini.

: Autore: Redazione; 23 Novembre 2016

Barbara Polistena, Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Medica CREA Sanità, Osservatorio Farmaci Orfani, spiega quanto costa all’anno un malato raro: tanto quanto un paziente affetto da due malattie croniche. L’intervista è stata realizzata da Adnkronos in occasione del Primo Incontro Pubblico di Osservatorio Farmaci Orfani, svoltosi il 16 novembre a Roma, presso la Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini.