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Osservatorio Farmaci Orfani

Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo centro studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative di incentivo e sostenibilità per il settore delle cure per malattie rare. OSSFOR nasce da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare.

Osservatorio Farmaci Orfani è realizzato con il contributo incondizionato di Amgen, Amicus Therapeutics, Biogen, Biomarin, Celgene, Chiesi, CSL Behing, Dompé, Intercept, Orphan Europe, Sanofi, Shire, Takeda e Vertex.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale ed in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico ed imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

Corso OSSFOR - 9 maggio 2017 (Roma)Far comprendere il valore, anche sociale, di comunicare correttamente le malattie rare partendo da un punto di vista diverso, quello dei farmaci orfani, la cui analisi offre una panoramica molto interessante sugli aspetti socio-economici, legislativi e regolatori che condizionano la ricerca scientifica e l’accesso a nuove terapie da parte dei pazienti. Questo l’obiettivo dell’incontro organizzato il 9 maggio, a Roma, da Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), evento che ha visto la partecipazione di oltre 70 giornalisti, ognuno dei quali ha potuto ascoltare, dai diversi protagonisti, quale sia il costo che si paga a causa di una comunicazione che non aiuta ad informare correttamente l’opinione pubblica, e, dai diversi portatori d’interesse, le tante problematiche che si devono affrontare trovandosi a combattere contro una malattia rara.

Intervento di Binetti, rappresentante di famiglie SMAL’intervista a Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA

La casa farmaceutica Biogen alla fine del 2016, dati i risultati positivi raccolti dalla sperimentazione del farmaco Nusinersen, si è resa disponibile alla sua distribuzione a titolo gratuito per i bambini con diagnosi di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale. In Italia ciò è stato possibile grazie alla normativa sulla distribuzione dei farmaci ad uso compassionevole. Nel frattempo negli Stati Uniti è stata approvata la commercializzazione di Nusinersen con il nome di Spinraza. Si attende ora la stessa approvazione per l'Europa.

Malattie rare, farmaci e costi - Immagine esemplificativaIl progetto, promosso dall'UE, ha fatto luce sull'impatto rappresentato da fibrosi cistica, sindrome di Prader-Willi, emofilia, distrofia muscolare di Duchenne, epidermolisi bollosa, sindrome dell'X fragile, sclerodermia, mucopolisaccaridosi, artrite idiopatica giovanile e istiocitosi

CIUDAD REAL (SPAGNA) – Vivere con una malattia rara è sempre una sfida difficile da affrontare, ma in alcuni Stati europei può esserlo ancora di più: se si guarda a un aspetto non trascurabile come il fattore economico, la sproporzione è enorme. È il caso della Germania, che risulta avere il maggior costo per cinque patologie sulle dieci esaminate dal progetto BURQOL-RD, promosso dall'Unione Europea, che ha portato alla pubblicazione di una serie di articoli sulla rivista The European Journal of Health Economics.

Giovanni La ViaLa risoluzione dell'europarlamentare PPE chiede che non si possa più eludere l'obbligo di testare i nuovi farmaci sia sugli adulti che sui bambini: “È uno sforzo che le aziende sono in grado di sostenere”

STRASBURGO (FRANCIA) – “La legislazione esistente in tema di farmaci pediatrici è stata realizzata nel 2007 e poi applicata nel 2013: dopo dieci anni era opportuno mettere in evidenza le sue lacune”. A dichiararlo è l'europarlamentare del PPE Giovanni La Via, presidente della Commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare (ENVI).

Francesco Macchia (OSSFOR)“Bisogna guardare a bisogni insoddisfatti dei pazienti non ad ipotetici business non supportati da dati seri”

“Ottima la presa di posizione di Scaccabarozzi sul tema dei farmaci orfani – dice Francesco Macchia, coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor) – su questo tema ci sono troppi falsi miti che danneggiano le aziende che investono sulle malattie rare e, di conseguenza, mettono a rischio la ricerca. A farne le spese finali non possono che essere i pazienti, e questo è gravissimo.”



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