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Osservatorio Farmaci Orfani

Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo centro studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative di incentivo e sostenibilità per il settore delle cure per malattie rare. OSSFOR nasce da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare.

Osservatorio Farmaci Orfani è realizzato con il contributo incondizionato di Amgen, Amicus Therapeutics, Biogen, Biomarin, Celgene, Chiesi, CSL Behing, Dompé, Intercept, Orphan Europe, Sanofi, Shire, Takeda e Vertex.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale ed in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico ed imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

Alleanza Malattie Rare - Da sinistra a destra, Francesco Macchia, Mario Melazzini, Paola BinettiAlla prima riunione oltre 70 associazioni di pazienti hanno lavorato fianco a fianco con i parlamentari dell’Intergruppo Malattie Rare guidato dall’On. Binetti per individuare le priorità di intervento, in vista dell’imminente fine dalla legislatura

Roma, 10 novembre 2017 – Garantire una maggiore qualità di vita e delle cure attraverso percorsi di presa in carico uniformi su tutto il territorio che passino attraverso una maggiore facilità di accesso ai farmaci prescritti dai piani terapeutici anche nei casi di utilizzo off label; centri di riferimento dai requisiti costantemente verificati; il diritto alle terapie domiciliari; l’approvazione di una legge sui caregiver con delle correzioni migliorative rispetto al testo attuale; la presa in carico anche nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta, senza trascurare il sostegno psicologico e lo sviluppo di strutture di sollievo a supporto delle famiglie. Sono le priorità individuate ieri dall’Alleanza Malattie Rare (AMR), tavolo permanente di lavoro che mette fianco a fianco i rappresentanti delle associazioni di pazienti, le Istituzioni dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e gli esperti e stakeholder del settore.

Logo alleanza malattie rareSi svolgerà giovedì 9 novembre alle ore 14,30, presso la Sala Conferenze di Palazzo Theodoli, Piazza del Parlamento 9 - Roma, il primo incontro ufficiale dell'Alleanza Italiana Malattie Rare. L'Alleanza è nata pochi mesi fa con un accordo siglato alla Camera dei Deputati tra l’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e l’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR). Promotori dell’iniziativa l’On. Paola Binetti e la Sen. Laura Bianconi, coordinatrici dell’Intergruppo nelle due ali del Parlamento. All'allenza hanno già aderito circa 70 associazioni, con l'obiettivo di favorire un circolo virtuoso di collaborazione tra la società civile ed il mondo politico istituzionale finalizzato a una migliore organizzazione dell’intero settore delle malattie rare e dei farmaci orfani.

Perché le malattie rare sono una delle più importanti sfide attuali per l’innovazione farmaceutica e sanitaria? Lo ha spiegato Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare (OMaR), intervistata in occasione dell'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti”, che si è svolto il 29 settembre 2017 al Forum Leopolda di Firenze.

Francesco Macchia, coordinatore di OSSFOR, è stato intervistato dopo l'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti”, che si è svolto il 29 settembre 2017 al Forum Leopolda di Firenze. “Il traguardo di una medicina personalizzata diffusa è oggi sempre più vicino e per alcune patologie è addirittura una realtà”, ha dichiarato Macchia. “Se siamo arrivati a questo è grazie soprattutto all’impegno che la ricerca ha profuso nel campo delle malattie rare e dei tumori rari, dove il concetto di ‘personalizzazione’ è dato dalla natura stessa di queste malattie, caratterizzate da piccoli o piccolissimi numeri e spesso anche da una grande variabilità di genotipo, cioè l’esistenza di diverse mutazioni per una stessa malattia, con conseguenti diverse manifestazioni cliniche. Per dare una risposta a queste persone, la medicina ha dovuto creare interventi su misura: l’impegno necessario è stato enorme, ma straordinarie sono le conseguenze che ne sono scaturite, e non solo per i malati rari”.

Laura Crippa, Director External Affairs di Shire, in occasione dell'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti” che si è svolto il 29 settembre 2017 al Forum Leopolda di Firenze. Crippa ha spiegato cosa significa oggi per un’azienda lavorare nell’ambito malattie rare, impegnandosi a mettere i pazienti sempre al centro, prima di tutto.

Federico Spandonaro, presidente di C.R.E.A. Sanità, illustra gli approcci e le metodologie per la valutazione degli interventi sanitari basati sui grandi numeri, cioè sulle patologie più diffuse che non possono essere applicati alla sfera delle malattie rare, basate su pochi casi. In particolare pone l’attenzione sulla necessità di analizzare il metodo di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), adattandolo ai “piccoli numeri”, caratteristici delle malattie rare.

Roberta Venturi (Osservatorio Farmaci Orfani - OSSFOR), in occasione dell'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti” che si è svolto il 29 settembre al Forum Leopolda di Firenze, spiega gli Early Access Programmes. Il percorso di approvazione e di commercializzazione di un farmaco è molto complesso e nel caso dei farmaci orfani per le malattie rare lo è ancora di più, prima di tutto a causa delle difficoltà che si incontrano per produrre l’evidenza scientifica necessaria ad ottenere l’autorizzazione, come anche per definire un corretto prezzo di rimborso.



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