Designazioni orfane per neoplasie ematologiche (2000-2015)Secondo gli esperti dell'EMA, la crescita sarebbe dovuta ai nuovi trattamenti resi disponibili e all'invecchiamento della popolazione

LONDRA (REGNO UNITO) – Il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) valuta la prevalenza delle condizioni rare come uno dei criteri per la concessione della designazione di farmaco orfano, con una soglia minima di 5 casi su 10.000 persone.

Il COMP riceve molte richieste per le malattie oncologiche: ogni anno circa il 35% di tutte le domande. Le neoplasie ematologiche rare rappresentano circa il 42% delle designazioni di medicinali orfani in oncologia concessi dal COMP dal 2000 al maggio 2015.

Al momento dell'autorizzazione all'immissione in commercio, questi criteri vengono valutati nuovamente per assicurarsi che siano ancora rispettati. Il COMP, però, ha recentemente notato una discordanza nella prevalenza di alcune neoplasie ematologiche, tra il momento della designazione di farmaco orfano e quello dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Di conseguenza, un gruppo composto da tre esperti dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), fra cui l'italiana Benedetta Polsinelli, e da due colleghi dell'autorità tedesca BfArM e dell'Università di Lisbona, ha condotto una valutazione retrospettiva di queste malattie. In particolare, quelle esaminate erano la leucemia linfatica cronica, il mieloma multiplo/mieloma plasmacellulare e molte altre patologie ematologiche rare spesso oggetto di designazioni orfane, come il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), il linfoma follicolare (FL), il linfoma cutaneo a cellule T (CTCL), il linfoma a cellule mantellari (MCL) e la leucemia mieloide cronica (CML).

La revisione, pubblicata sull'Orphanet Journal of Rare Diseases, si è servita di pubblicazioni recenti e di database, sia dell'EMA che esterni.

Dal 2000, anno in cui fu introdotta la legislazione per favorire lo sviluppo di medicinali per le malattie rare, secondo i documenti di designazione COMP non vi era stato alcun cambiamento significativo per le patologie DLBCL, FL, CTCL e MCL.

Per quattro condizioni, invece, era evidente un aumento nel tempo del numero di persone colpite: in particolare, le stime di prevalenza sono aumentate da 1,2 a 3,6 casi su 10.000 per il mieloma multiplo, da 0,4 a 1,7 per la leucemia linfoblastica acuta, da 2,7 a 4,85 per la leucemia linfatica cronica/linfoma a piccoli linfociti e da 1 a 2 per la leucemia mieloide cronica.

Le ragioni delle variazioni nella prevalenza di queste quattro condizioni ematologiche, nel corso degli ultimi 15 anni, non sono state valutate, ma recenti pubblicazioni hanno fatto riferimento a risultati migliori dovuti ai nuovi trattamenti resi disponibili. Inoltre, molte malattie orfane hanno un'età media di insorgenza oltre i 60 anni, perciò anche l'invecchiamento della popolazione può essere un fattore rilevante.

 

Immagine: Distribuzione di tutte le designazioni orfane per neoplasie ematologiche in oncologia 2000–2015.
Percentuali: leucemia mieloide acuta (AML) 9,6%; mieloma multiplo/mieloma plasmacellulare (MM/PCM) 6%; leucemia linfatica acuta (ALL) 5%; leucemia linfatica cronica/linfoma a piccoli linfociti (CLL/SLL) 5%; linfoma cutaneo a cellule T (CTCL) 3%; sindromi mielodisplastiche (MDS) 2%.

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