La compagnia farmaceutica Sobi ha annunciato che il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) della European Medicines Agency (EMA) ha dato parere positivo in merito all'impiego del farmaco anakinra (nome commerciale Kineret®) per il trattamento di quei pazienti, aventi un'età non inferiore agli 8 mesi, affetti da un gruppo di malattie autoinfiammatorie rare e potenzialmente mortali denominate sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS).

Se anakinra dovesse essere definitivamente approvato, rappresenterà la seconda terapia autorizzata per la cura di queste complesse patologie dopo il medicinale noto col nome di canakinumab.

Le CAPS sono sindromi congenite causate dalla mutazione del gene NLRP3, chiamato anche CIAS1 (Cold Induced Autoinflammatory Syndrome 1). Sono caratterizzate dalla sovrapproduzione di interleuchina-1-beta, un tipo di proteina, detta citochina, che svolge un ruolo essenziale nell'insorgenza di reazioni infiammatorie e nella progressiva distruzione dei tessuti ossei e cartilaginei.

I pazienti affetti da CAPS manifestano generalmente affaticamento debilitante, febbre e anemia cronica sin dalla prima infanzia, oltre a forti infiammazioni che possono colpire la cute, gli occhi e le ossa. Una delle più gravi complicazioni dovute a questo gruppo di malattie è rappresentata dall'amiloidosi, una patologia in cui l'accumulo di proteine può causare l'insufficienza funzionale di organi vitali.

Attualmente, delle CAPS fanno parte la sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS), la sindrome di Muckle-Wells (MWS) e la malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID), conosciuta anche come sindrome cronica, infantile, neurologica, cutanea, articolare (sindrome CINCA).

Anakinra è un farmaco antagonista del recettore dell'interleuchina-1. Legandosi ai recettori a cui normalmente si legherebbe l'interleuchina-1, anakinra riesce a bloccare l'attività della stessa, contribuendo ad alleviare i sintomi originati dall'accumulo di tale proteina.

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