La scoperta da uno studio pubblicato su “Restorative Neurology and Neuroscience”

Alcuni studi hanno dimostrato che i fattori neurotrofici, che svolgono un ruolo nello sviluppo e nella sopravvivenza dei neuroni, hanno notevole potenziale terapeutico e rigenerante per malattie neurologiche come il morbo di Huntington. Recentemente un team medico è riuscito ad impiantare un dispositivo per l’inserimento di fattori neurotrofici nel cervello di alcune cavie da laboratorio, con risultati sorprendenti.

Le applicazioni cliniche dei fattori neurotrofici sono rimaste per anni limitate in quanto queste proteine non possono facilmente attraversare la barriera emato-encefalica, hanno vita breve e causano gravi effetti collaterali.

In uno studio, pubblicato sull'ultimo numero di “Restorative Neurology and Neuroscience”, un gruppo di ricercatori, guidato da Jens Tornøe, è riuscito invece a portare a termine con successo l'impianto di un dispositivo per inserire un fattore neurotrofico geneticamente studiato direttamente nel cervello.

Tale dispositivo è l' Encapsulated Cell (CE) biodelivery, una piattaforma che impiega le tradizionali procedure neurochirurgiche mini-invasive per indirizzare le strutture cerebrali profonde attraverso le proteine terapeutiche.

"Il nostro studio fornisce un grande apporto alle sempre crescenti scoperte nell'ambito della preclinica e della clinica dei dati, proponendo il biodelivery CE come un promettente metodo terapeutico. - ha affermato Jens Tornøe - Il CE unisce i vantaggi della terapia genica con la consolidata sicurezza di un impianto recuperabile.”

L' Encapsulated Cell (CE) biodelivery è una sorta di catetere ottenuto incapsulando una ponteggio polimerico (in gergo medico “scaffold”) in una membrana a fibra cava. La scaffold fornisce alle cellule una superficie sulla quale può attecchire il fattore neurotrofico, mentre una volta impiantato il dispositivo nel cervello la membrana consente al fattore di fuoriuscire dal CE ed ai nutrienti di penetrare all'interno.

Il Dott. Tornøe ed il suo gruppo di ricerca hanno utilizzato la Meteorin che fungendo da fattore neurotrofico ha avuto un ruolo nello sviluppo di neuroni striatali di proiezione, la cui degenerazione è una delle componenti principali della malattia di Huntington.

Dopo aver impiantato il dispositivo nel cervello, alle cavie è stata fatta un'iniezione con acido chinolinico (QA), una potente neurotossina che provoca eccitotossicità innescando la malattia di Huntington.

I ricercatori hanno in seguito constatato che le cavie con dispositivo CE-Meteorin inserito manifestano prestazioni neurologiche quasi normali ed una sostanziale diminuzione nella perdita di cellule cerebrali. Dai risultati dello studio si deduce quindi che i dispositivi CE-Meteorin proteggono contro la tossicità indotta attraverso l'acido chinolinico.

"La malattia di Huntington può essere diagnosticata con precisione grazie ai test genetici. - ha concluso il Dott. Tornøe - Una somministrazione pre-sintomatica di un trattamento terapeutico sicuro potrebbe portare ad un ritardo prolungato ed alla prevenzione della malattia, garantendo grande beneficio ai pazienti. In seguito alla raccolta di ulteriori dati ed a test su animali più grandi del topo, riteniamo sarà possibile valutare il potenziale terapeutico di Meteorin e possiamo anticipare che biodelivery CE potrebbe essere sviluppato come piattaforma tecnologica per la terapia mirata nei pazienti con malattia di Huntington."