Il farmaco potrebbe trattare la malattia infiammatoria multisistemica a esordio neonatale

La NOMID – malattia infiammatoria multisistemica a esordio neonatale è la forma più grave delle CAPS, le sindromi periodiche associate alla criopirina. Qualche giorno fa l'azienda farmaceutica svedese Sobi ha depositato all’Fda la richiesta di approvazione del farmaco biologico anti artrite anakinra prorio per il trattamente della NOMID. Il farmaco, un inibitore dell’IL-1, è già approvato per il trattamento dei segni e dei sintomi dell'artrite. Nel 2010 ha ricevuto dall’Fda la designazione di farmaco orfano per il trattamento delle CAPS.

Come riportato da Pharmastar, nello studio NIAMAS (National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases) anakinra è risultato efficace nel bloccare la progressione del danno d’organo nelle persone con NOMID.

La patologia è associata a una mutazione genetica che causa la sovrapproduzione di interleuchina 1 (IL-1), una citochina che svolge un ruolo cardine nel determinare l'infiammazione e la distruzione dei tessuti. Studi precedenti avevano mostrato che bloccando l’IL-1 si possono ridurre i sintomi della NOMID.

Lo studio è stato il primo a mostrare che l’inibitore dell’IL-1 ha effetti anche nel lungo periodo e che, a dosi elevate, può controllare il danno causato dalla sovrapproduzione di IL-1 che spesso risulta nella perdita dell’udito o della visione e nelle lesioni cerebrali che caratterizzano la NOMID.

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