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Il farmaco rappresenta la prima e unica terapia basata sul complemento per i pazienti di un sottogruppo ultra-raro: la forma generalizzata refrattaria

New Haven (U.S.A.) – La Commissione Europea ha esteso l'indicazione di Soliris (eculizumab) per includere il trattamento della miastenia gravis generalizzata refrattaria nei pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR): l'ha annunciato lunedì scorso l'azienda farmaceutica Alexion. Soliris è la prima e unica terapia basata sul complemento approvata nell'Unione Europea per questo sottogruppo ultra-raro di pazienti: sarà lanciato, per questa nuova indicazione, inizialmente in Germania, ma Alexion sta valutando il lancio anche in altri Paesi dell'UE.

La miastenia gravis è una malattia neuromuscolare autoimmune, cronica, progressiva e debilitante. All'esordio, la patologia è generalmente caratterizzata da debolezza dei muscoli oculari, ed evolve successivamente in una forma più grave definita miastenia gravis generalizzata (gMG), che include l'indebolimento della testa, del collo, del tronco, degli arti e dei muscoli respiratori. Di solito, la maggior parte dei sintomi della gMG viene gestita con terapie convenzionali, ma in circa il 10-15% dei pazienti, la malattia è considerata refrattaria, ossia non rispondente ai trattamenti.

I pazienti colpiti da questa forma possono avere difficoltà a camminare, parlare, deglutire e respirare normalmente nonostante le terapie oggi utilizzate per la miastenia gravis. Le esacerbazioni e le crisi provocate dalla malattia possono essere pericolose per la vita e richiedere l'ospedalizzazione e l'assistenza intensiva.

“I pazienti con gMG refrattaria hanno sperimentato diverse terapie e continuano a soffrire di gravi sintomi e complicanze che hanno un impatto significativo sulla loro vita quotidiana”, ha affermato il dr. Renato Mantegazza, del Dipartimento di Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari dell'Istituto Carlo Besta di Milano, ricercatore nel trial di Fase III REGAIN, che, insieme al suo studio di estensione in aperto a lungo termine, ha costituito la base per l'approvazione, da parte della Commissione Europea, dell'indicazione estesa del farmaco. “C'è un urgente bisogno di terapie per questi pazienti ed è entusiasmante avere a disposizione un prodotto come Soliris, che ha dimostrato negli studi clinici di migliorare i sintomi dei pazienti e la capacità di intraprendere le attività quotidiane”.

L'attivazione cronica incontrollata della cascata del complemento, una parte del sistema immunitario, può svolgere un ruolo importante nei sintomi debilitanti e nelle complicazioni potenzialmente pericolose per la vita. Soliris è un inibitore del complemento di nuova generazione che inibisce efficacemente e in modo specifico la parte terminale della cascata del complemento.

“La nostra profonda comprensione delle malattie mediate dal complemento ci ha permesso di sviluppare Soliris per il trattamento dei pazienti con gMG refrattaria”, ha dichiarato John Orloff, Vice Presidente Esecutivo e Responsabile Ricerca e Sviluppo di Alexion. “Siamo grati ai ricercatori e ai pazienti che hanno partecipato al nostro programma clinico e siamo entusiasti della possibilità di portare Soliris alle persone che continuano a soffrire di questa malattia debilitante nonostante le terapie attuali”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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