zilucoplan, parere positivo del CHMP EMA per l'uso come terapia nei pazienti con miastenia gravis generalizzata

Prima di essere a disposizione dei pazienti italiani il farmaco dovrà ora essere approvato dalla Commissione Europea e successivamente passare al vaglio dell'ente regolatorio nazionale

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i medicinali) ha emesso un parere positivo per il farmaco zilucoplan, raccomandandone l’immissione in commercio nell’Unione europea come terapia aggiuntiva al trattamento standard della miastenia gravis generalizzata, in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti recettore dell'acetilcolina (AChR). l parere positivo del Chmp è ora all'esame della Commissione Europea, che concede le autorizzazioni centralizzate all'immissione in commercio dei farmaci nella Ue. Il parere vincolante della Commissione è previsto entro la fine dell'anno.

Una volta approvato – riferisce una nota dell’azienda biofarmaceutica produttrice del farmaco, UCB - zilucoplan sarà il primo peptide inibitore mirato della componente C5 della cascata del complemento (inibitore C5), disponibile in mono somministrazione giornaliera per via sottocutanea (SC), e l'unica terapia autosomministrata per la gMG in pazienti adulti con gMG, positiva agli anticorpi AChR.

"Come inibitore del C5 – prosegue la nota stampa -  zilucoplan inibisce il danno mediato dal complemento alla giunzione neuromuscolare, attraverso un duplice meccanismo d'azione mirato. I vantaggi dell'autosomministrazione sottocutanea si possono riassumere in una eliminazione dei tempi di viaggio per raggiungere l’ospedale, una minore sovrapposizione con gli impegni lavorativi e una maggiore indipendenza. A differenza di altri anticorpi monoclonali inibitori del complemento C5, zilucoplan, come peptide, può essere utilizzato in associazione con immunoglobuline per via endovenosa e plasmaferesi, senza necessità di dosaggi supplementari."

Il parere positivo del CHMP che raccomanda l'approvazione di zilucoplan è supportato dai dati di sicurezza ed efficacia dello studio di Fase 3 RAISE (NCT04115293), pubblicato su The Lancet Neurology  nel maggio 2023. L'endpoint primario dello studio RAISE era la variazione dal basale alla settimana 12 del punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living). È stata osservata una differenza statisticamente significativa e clinicamente rilevante a favore di zilucoplan rispetto al placebo, nella variazione del punteggio totale MG-ADL dal basale. 

"Con questo parere positivo del CHMP su zilucoplan - ha dichiarato Jean-Christophe Tellier, CEO di UCB - siamo molto orgogliosi ed entusiasti di ampliare il nostro sostegno alla comunità dei pazienti con gMG. Dopo l'approvazione, da parte della FDA negli Stati Uniti, del nostro inibitore del recettore Fc neonatale (FcRn), rozanolixizumab-noli, e grazie ai nostri servizi personalizzati di assistenza ai pazienti e all'impegno per un accesso diffuso del farmaco, sono certo che UCB sarà l'unica azienda in grado di offrire un portafoglio di due terapie mirate, con meccanismi d'azione diversi, e l'esperienza necessaria per fornire un valore di trasformazione veramente ‘su misura’ alle persone che convivono con questa malattia rara spesso debilitante”.

Per ulteriori informazioni dettagliate sugli endpoint secondari, gli eventi avversi e sulla documentazione scientifica a supporto dell’approvazione del CHMP è possibile consultare il comunicato stampa aziendale (in lingua inglese).

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