Un’analisi dello studio clinico SIDEROS ha giudicato improbabile il successo della sperimentazione
Dal mondo della ricerca, purtroppo, arriva una brutta notizia per le persone affette da distrofia muscolare di Duchenne (DMD): la casa farmaceutica Santhera ha annunciato l'interruzione dello studio di Fase III SIDEROS, condotto per valutare l’efficacia del farmaco idebenone in pazienti con DMD che sono in declino respiratorio e ricevono un trattamento concomitante con glucocorticoidi.
Un'analisi ad interim dello studio, condotta da un comitato indipendente di esperti (Data and Safety Monitoring Board, DSMB), pur non rilevando problemi di sicurezza legati alla terapia con idebenone, ha ritenuto improbabile che la sperimentazione raggiungesse il suo endpoint primario prefissato, rappresentato dalla variazione nella percentuale di capacità vitale forzata prevista dal basale a 18 mesi di trattamento (la capacità vitale forzata, o FVC, è un importante parametro per la valutazione della funzionalità polmonare).
Di conseguenza, sulla base delle indicazioni fornite dal DSMB, Santhera Pharmaceuticals ha deciso terminare il trial SIDEROS, compresa la relativa fase di estensione. I partecipanti arruolati nella sperimentazione interromperanno la terapia con idebenone e completeranno le dovute valutazioni di follow-up. La società, inoltre, ritirerà la domanda di approvazione europea relativa all’impiego del farmaco nella DMD.
"Vorremmo ringraziare i pazienti e le famiglie, così come gli investigatori e i professionisti medici, che hanno partecipato allo studio SIDEROS. Senza il loro contributo non saremmo in grado di far avanzare la ricerca sulla DMD", ha dichiarato Dario Eklund, Chief Executive Officer di Santhera. "Anche se questo non è ovviamente il risultato che ci aspettavamo, tutti i nostri sforzi nella DMD saranno ora diretti nel far progredire il promettente candidato farmaco vamorolone al suo prossimo punto di svolta, ossia la verifica dei dati a 6 mesi dello studio cardine VISION-DMD, pianificata per il secondo trimestre del 2021".
In Europa, il farmaco idebenone (nome commerciale Raxone) è approvato per il trattamento della compromissione della visione in pazienti adulti e adolescenti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON). Lo stop allo sviluppo clinico della molecola per la DMD non avrà alcuna ricaduta per i pazienti affetti da LHON.
Seguici sui Social