Farmaci

La molecola mira a contrastare il declino della funzionalità respiratoria provocato dalla malattia

Pratteln (SVIZZERA) – La società farmaceutica Santhera ha annunciato il completamento della procedura d’iscrizione dei partecipanti allo studio clinico SIDEROS, una sperimentazione registrativa di Fase III progettata per accertare l’efficacia del farmaco idebenone nel preservare la funzionalità polmonare dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che assumono steroidi.

SIDEROS rappresenta il più grande trial clinico attualmente in corso sulla DMD. Nello studio, i partecipanti sono casualmente assegnati a ricevere la terapia orale con idebenone (900 mg/die) o il placebo per un periodo complessivo di 18 mesi. L'endpoint primario della sperimentazione consiste nel valutare un’eventuale differenza tra i due gruppi di trattamento in termini di capacità vitale forzata (FVC), un importante parametro utilizzato per la misurazione della funzionalità polmonare.

L’analisi statistica effettuata per la valutazione della dimensione e della variabilità del campione di studio ha rivelato che, con il numero di pazienti finora reclutati, il trial SIDEROS mostra un’elevata potenza (maggiore del 99%), ossia un’alta probabilità di rilevare un’eventuale differenza di trattamento tra idebenone e placebo. Sulla base di questi dati, Santhera ha quindi deciso di concludere la fase di arruolamento della sperimentazione. Inoltre, la società sta considerando la possibilità di effettuare un’analisi intermedia dei risultati di studio: nel caso in cui questa analisi rilevi la schiacciante efficacia di idebenone rispetto al placebo, il trial SIDEROS potrebbe concludersi in tempi anticipati, accelerando anche il processo di valutazione per l’eventuale approvazione del farmaco in Europa e Stati Uniti.

"Santhera è l'unica azienda che ha dedicato un programma di sviluppo clinico alla ricerca di un trattamento per preservare la funzione respiratoria nella DMD. L’ampio studio di Fase III SIDEROS è stato progettato per confermare l'efficacia dell'idebenone nei pazienti con declino della funzione respiratoria che assumono contemporaneamente glucocorticoidi", ha affermato Gunnar Buyse, Professore di Neurologia infantile presso l'Ospedale Univesitario di Lovanio (Belgio), Principal Investigator dello studio SIDEROS. "Siamo davvero entusiasti del fatto che SIDEROS abbia completato il reclutamento e sia sulla buona strada per generare un set di dati completo in un'area con così ampie esigenze mediche insoddisfatte".

"Siamo lieti di aver raggiunto un traguardo così importante e desideriamo esprimere i nostri sinceri ringraziamenti a pazienti e famiglie, operatori sanitari, medici e personale di studio per il loro supporto e impegno", ha aggiunto Kristina Sjöblom Nygren, Chief Medical Officer e Head of Development di Santhera.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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