REGNO UNITO – Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha espresso parere favorevole in merito all'impiego del farmaco Strensiq® (asfotase alfa) per pazienti pediatrici affetti da ipofosfatasia (HPP) ad esordio perinatale o infantile, una malattia metabolica rara che, causando difetti di mineralizzazione ossea, conduce a gravi disabilità e, nei bambini, a complicanze persino fatali. Secondo l'istituto inglese, il trattamento rappresenta una vera e propria "ancora di salvezza" per i piccoli pazienti con HPP, in quanto in grado di estendere le loro possibilità di sopravvivenza.

Asfotase alfa è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a lungo termine progettata per sopperire al deficit di 'fosfatasi alcalina' (ALP) che è all'origine dell'ipofosfatasia, ripristinando il funzionamento dei processi metabolici necessari al corretto sviluppo minerale di ossa e denti. Il farmaco, sviluppato e commercializzato da Alexion Pharmaceuticals, ha un costo stimato di circa 367.000 sterline annue per paziente.

Il NICE ha raccomandato l'impiego di asfotase alfa per un periodo iniziale di 5 anni, necessario a raccogliere dati sulla durata del trattamento e sui criteri per l'eventuale riduzione o interruzione dei dosaggi. Al termine di questo programma di accesso provvisorio, il NICE valuterà le informazioni acquisite per stabilire se il farmaco debba continuare ad essere finanziato o meno dal National Health Service (NHS), il sistema sanitario inglese.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa del NICE.

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