Alexion Pharmaceuticals, una società specializzata nello sviluppo di terapie per le malattie rare, ha recentemente inaugurato la sua nuova sede principale, un imponente edificio di 14 piani che è stato eretto in un quartiere di New Haven (Connecticut, USA) che ospita anche la prestigiosa Università di Yale. Come riportato da diversi giornali, l'Amministratore Delegato della compagnia, David L. Hallal, ha dedicato il moderno quartier generale ai pazienti colpiti da patologie rare e alle loro famiglie.
Alexion Pharmaceuticals è stata fondata nel 1992 proprio nella città di New Haven. Dopo circa 8 anni è stata trasferita presso la vicina Cheshire ma, con la costruzione della nuova sede, la società ha deciso di tornare nel suo luogo d'origine. Oltre ai dirigenti della compagnia, alle varie autorità locali e ad altri numerosi invitati, alla cerimonia di apertura dell'edificio erano presenti anche le famiglie di cinque pazienti la cui vita è cambiata proprio grazie ai trattamenti sviluppati dalla casa farmaceutica.
E' a queste persone che Alexion ha deciso di dedicare il suo nuovo quartier generale, individui che soffrono di patologie rare e che, a causa della loro condizione, sono costretti ad affrontare una serie di enormi problemi relativi alla diagnosi e al trattamento. Molti di questi malati sono neonati o bambini, come i piccoli Cannon Sittig, di 10 anni, e Adelyn Rinaldi, di soli 9 mesi, due dei pazienti che sono stati invitati alla cerimonia di inaugurazione della sede di Alexion. Entrambi sono affetti da ipofosfatasia (HPP), una malattia di origine genetica che provoca una difettosa mineralizzazione ossea e che, oltre a determinare lo sviluppo di gravi disabilità, può avere spesso conseguenze fatali. Come hanno raccontato i loro genitori, la salute dei due bambini è notevolmente migliorata grazie a Strensiq® (asfotase alfa), una terapia enzimatica sostitutiva indicata per il trattamento della HPP.
Accanto a questo farmaco, Alexion produce altri due composti: Soliris® (eculizumab), attualmente approvato per la cura dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) o con sindrome emolitico uremica atipica (aHUS), e Kanuma® (sebelipase alfa), per la terapia del deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D). Contemporaneamente, la società sta portando avanti diversi programmi di sperimentazione e prevede di ottenere 6 nuove approvazioni farmaceutiche entro il 2018.
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