Utilizzato in combinazione con altre molecole, il farmaco rappresenta la prima terapia specificamente indicata per la patologia
Cologno Monzese – Daratumumab, anticorpo monoclonale anti-CD38 totalmente umano già approvato per il mieloma multiplo e sviluppato da Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, ha ricevuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la rimborsabilità per il trattamento dell’amiloidosi AL in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (D-VCd).
L’amiloidosi AL è una malattia rara, che si associa spesso alla presenza di disordini plasmacellulari, in particolare di mieloma multiplo, e che conta ogni anno circa 600 nuovi casi in Italia. “La patologia è dovuta all’accumulo, nei tessuti e negli organi, di proteine in una forma tossica e insolubile, chiamata amiloide, che ne causa un danneggiamento. I sintomi associati all'amiloidosi AL sono diversi e aspecifici. Questo può portare a un ritardo nella diagnosi, con il risultato che il trattamento viene iniziato quando lo stato di deterioramento della funzione dell'organo è già avanzato”, spiega Giovanni Palladini, Direttore Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo. “Data la difficoltà di diagnosticare la malattia tempestivamente, occorre una terapia che non sia solo efficace, ma anche rapida e ben tollerata, considerando anche la fragilità di questi pazienti. Fino ad oggi, la terapia ha seguito quella standard del mieloma multiplo, ovvero trapianto di cellule staminali, per chi è eleggibile, o chemioterapia. La notizia di oggi è un importante passo avanti che ci permette di soddisfare esigenze di trattamento per i pazienti con amiloidosi AL, fino ad ora orfani di cure specifiche, con risultati mai visti prima per questa malattia. Adesso che abbiamo a disposizione la prima terapia per questa malattia, il prossimo passo deve essere renderla disponibile per tutti i pazienti, e per fare in modo che ciò sia possibile, bisogna lavorare in rete tra specialisti, velocizzando la diagnosi e aumentando la presa in carico dei pazienti”.
Daratumumab ha come bersaglio l’antigene CD38, una proteina espressa sulla superficie cellulare di una serie di neoplasie ematologiche, incluse le plasmacellule clonali del mieloma multiplo e dell’amiloidosi (AL), e ha una potente attività antitumorale. Induce, infatti, la morte delle cellule tumorali attraverso molteplici meccanismi d'azione immuno-mediati, tra cui la citotossicità complemento-dipendente (CDC), la citotossicità cellulo-mediata anticorpo-dipendente (ADCC) e la fagocitosi cellulare anticorpo-dipendente (ADCP), nonché attraverso il meccanismo di apoptosi.
I risultati dello studio clinico ANDROMEDA hanno dimostrato che i pazienti con amiloidosi AL di prima diagnosi, trattati con la formulazione sottocutanea di daratumumab in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone, hanno ottenuto un tasso di risposta ematologica completa significativamente più alto rispetto ai pazienti trattati con il solo VCd. Inoltre, la combinazione ha mostrato un profilo di sicurezza coerente con quello precedentemente osservato per ciascuno dei farmaci presi singolarmente.
In Italia, daratumumab è da tempo approvato anche per il mieloma multiplo, un raro tumore ematologico, e da oggi il farmaco è rimborsato anche in combinazione con pomalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti già precedentemente trattati.
“Da oltre 30 anni Janssen Oncology investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni medici insoddisfatti dei pazienti e per essere al fianco dei medici nella cura dei tumori solidi ed ematologici. Il nostro obiettivo è quello di migliorare e prolungare la vita dei pazienti", conclude Danilo Arienti, Therapeutic Area Hematology Medical Manager. "Queste due nuove indicazioni di daratumumab rappresentano un passo avanti nell’aumentare le opzioni terapeutiche a disposizione di coloro che finora ne hanno avute poche o addirittura nessuna, come nel caso dell’amiloidosi da catene leggere. Nell’ambito anche del mieloma multiplo, la nostra pipeline vuole offrire trattamenti specifici per le diverse necessità dei pazienti con questa patologia".
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