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Emofilia

La sezione Emofilia è realizzata con il contributo incondizionato di Sobi, Alnylam e Bayer HealthCare.

Sobi Alnylam Bayer

L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché si eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

Il codice di esenzione dell'emofilia è RDG020 (afferisce al gruppo "Difetti ereditari della coagulazione").

Per maggiori informazioni sulla malattia clicca qui.

Trova il Centro Emofilia più vicino a te sul sito web di AICE.

Migliore farmacocinetica, facilità di utilizzo e aumentata protezione. Sono queste le caratteristiche principali di BAY-818973 (octocog alfa protein free da cellule BHK) evidenziate sia dagli studi clinici che dalla vita reale”, ha sottolineato Rita Santoro, direttore del Centro emofilia di Catanzaro durante un simposio, sponsorizzato da Bayer, inserito nel XVI convegno triennale AICE-Fedemo. BAY-818973 è un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che ha ottenuto la rimborsabilità in fascia A per il trattamento dell’emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età.

Secondo un recente studio americano, i regimi di profilassi con i nuovi prodotti a emivita prolungata, consentendo infusioni meno frequenti, possono alleviare le difficoltà relative all'accesso venoso e ai vincoli di tempo, nonché permettere l'attività fisica

San Diego (U.S.A.) – Nelle persone con emofilia moderata e grave, i regimi di profilassi con i fattori della coagulazione riducono la comparsa degli episodi di sanguinamento e mantengono la salute delle articolazioni. Tuttavia, questi risultati possono essere raggiunti solo con l'aderenza ai regimi prescritti. Una recente revisione della letteratura, pubblicata sulla rivista Patient Preference and Adherence e condotta dalle ricercatrici statunitensi Courtney Thornburg e Natalie Duncan, ha fatto il punto su questo delicato tema.

Durante il Simposio “Progress, quando l’innovazione diventa sostenibilità”, svoltosi durante XVI convegno triennale di AICE e Fedemo “Problemi clinici e sociali dell’emofilia A e delle malattie emorragiche congenite”, sono stati presentati e discussi i dati degli studi clinici e della 'real life' italiana sui farmaci a lento rilascio Elocta (efmoroctocog alfa) e Alprolix (eftrenonacog alfa), rispettivamente per la profilassi dei pazienti con emofilia A ed emofilia B.

Il dolore nell'emofiliaPresentati i risultati di un’indagine DoxaPharma sul tema. Le nuove terapie migliorano le cose: il farmaco a emivita prolungata efmoroctocog alfa ha ridotto del 31% il dolore articolare

Il dolore intacca fortemente la qualità della vita dei pazienti emofilici e delle loro famiglie, secondo quanto emerso da una recentissima indagine condotta da DoxaPharma, grazie al supporto incondizionato Sobi Italia, azienda farmaceutica fortemente orientata al miglioramento della qualità di vita dei pazienti affetti da malattie rare. L’indagine, condotta su un campione di pazienti con emofilia A (16-25, 26-39, over 40) e caregiver di pazienti con emofilia A in età pediatrica, rivela che i pazienti con più di 40 anni spesso presentano una situazione compromessa, causata da una cattiva gestione della patologia, ma anche da drammatiche conseguenze delle tecniche del passato. In questi casi parliamo di dolore cronico, spesso invalidante. A questo si accompagna un dolore emotivo, riferito da quasi tutti i pazienti, e la conseguente consapevolezza che un sostegno psicologico potrebbe essere importante.

Innovazione sostenibile, presentati i primi dati clinici al Congresso AICE: la riduzione delle infusioni ha conseguenze positive anche per i servizi sanitari nazionali

Napoli – L'emofilia è una malattia rara congenita causata da un difetto della coagulazione del sangue dovuto alla carenza  di alcune proteine: il fattore VIII della coagulazione nel caso dell'emofilia A e il fattore IX nel caso dell'emofilia B.  Chi soffre di emofilia è soggetto a sanguinamenti ricorrenti ed estesi, anche spontanei nelle forme gravi, tra cui i più frequenti sono gli emartri: emorragie nelle cavità articolari, estremamente dolorose che col tempo portano a esiti fortemente invalidanti. Per prevenire l’artropatia e le emorragie gravi i pazienti devono eseguire regolarmente un trattamento di profilassi, che consiste nell’infusione regolare del fattore di coagulazione carente.
La recente disponibilità di concentrati a emivita prolungata ha portato una vera e propria rivoluzione nel mondo dell’emofilia i cui benefici sono a vantaggio sia dei pazienti che del sistema sanitario. Se ne è discusso in occasione del XVI Convegno Triennale sui Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia e delle Malattie Emorragiche Congenite organizzato dall’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) e dalla Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) svoltosi a Napoli nei giorni scorsi.

Farmaci che semplificano la gestione della malattia riducendo il numero delle infusioni e dei sanguinamenti e che allo stesso tempo permettono un risparmio dei costi sanitari grazie alla riduzione delle unità internazionali di fattore VIII somministrate al paziente. Parliamo delle nuove terapie ad emivita prolungata per l’emofilia, tra cui due farmaci estremamente importanti a profilo farmacocinetico modificato che sono in commercio in Italia e stanno portando innovazione non solo farmaceutica ma soprattutto nella vita del paziente.
I dati degli studi clinici e della 'real life' italiana su Elocta (efmoroctocog alfa) e Alprolix (eftrenonacog alfa), rispettivamente per la profilassi dei pazienti con emofilia A ed emofilia B, sono stati presentati e discussi a Napoli qualche giorno fa durante un simposio sponsorizzato da Sobi dal titolo “Progress, quando l’innovazione diventa sostenibilità”, all’interno del XVI convegno triennale di AICE e Fedemo sui “Problemi clinici e sociali dell’emofilia A e delle malattie emorragiche congenite”.

Zurigo (SVIZZERA) – Shire ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco rurioctocog alfa pegol [Fattore antiemofilico (Ricombinante), Pegilato], un fattore VIII ricombinante a emivita prolungata sviluppato per la profilassi e il trattamento on-demand di pazienti adulti e adolescenti con emofilia A. Il parere del CHMP sarà ora valutato dalla Commissione Europea, a cui spetta la decisione definitiva in merito all'approvazione di nuovi farmaci in Europa.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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