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Emofilia

La sezione Emofilia è realizzata con il contributo incondizionato di Bayer HealthCare e di Sobi.

Bayer Sobi

L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché si eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

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Il farmaco di SOBI era stato approvato dall’UE nel maggio 2016. È indicato sia per il trattamento on demand che in regime di profilassi

Swedish Orphan Biovitrum s.r.l (Sobi™) ha annunciato oggi che Alprolix® (eftrenonacog alfa), un fattore IX umano ricombinante con tecnologia di fusione Fc a emivita prolungata per il trattamento dell’emofilia B, è stato approvato per il rimborso in Italia. L’approvazione è stata pubblicata nella Gazzetta Ufficiale Italiana con determina n. 196/2017. Alprolix® è al momento l’unica terapia a base di fattore IX ricombinante con tecnologia di fusione Fc approvata per il rimborso in Italia per il trattamento dell’emofilia B.

Milano – Efficacia, profilo di sicurezza e personalizzazione del trattamento tramite la misurabilità dell’attività del FVIII del paziente sono i risultati ottenuti con susoctocog alfa, la terapia di sostituzione dedicata al trattamento dell’emofilia A acquisita, patologia tanto rara quanto potenzialmente letale. Prodotto da Shire, azienda leader nella ricerca e sviluppo di farmaci per le malattie rare, susoctocog alfa è adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità in fascia H, nel trattamento di episodi emorragici che si manifestano nei pazienti adulti con emofilia A acquisita causata da anticorpi che neutralizzano il fattore VIII della coagulazione (Supplemento Ordinario n. 10 alla Gazzetta Ufficiale n. 40 del 17/02/2017).

CSL Behring S.p.a. ha ottenuto l’approvazione all’immissione in commercio di IDELVION [albutrepenonacog alfa], una innovativa proteina di fusione a emivita prolungata, nata dalla fusione tra Fattore IX della coagulazione ricombinante e albumina ricombinante, indicata per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia B (carenza congenita del Fattore IX). IDELVION può essere utilizzato in pazienti di qualsiasi fascia di età, sia adulti che bambini. Il regime terapeutico approvato include l’utilizzo del farmaco nella profilassi di routine finalizzata alla prevenzione ovvero alla riduzione della frequenza degli episodi emorragici, la terapia on-demand (al bisogno) e il suo uso nella gestione del sanguinamento perioperatorio (durante un intervento chirurgico).

Milano – Bayer ha ottenuto la classe A per Bay 81-8973 (octocog alfa), farmaco per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età. Bay 81-8973 è un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con Emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

Presentata da Shire la nuova stima del tasso globale annuo di sanguinamenti nel mondo

Parigi/Milano - Shire plc, azienda biotech leader nelle malattie rare, ha presentato la sua nuova stima del tasso globale annuo di sanguinamenti nel mondo (Global Annual Bleed Rate) con l’obiettivo di misurare il peso globale dell’emofilia.

Roma – Sono stati prorogati al prossimo 30 aprile i termini per partecipare al Premio Giornalistico Bayer, dal titolo “Emofilia, aspetti sociali e clinici. Obiettivo: migliorare la qualità di vita dei pazienti”.
Il Premio ha l’obiettivo di sensibilizzare i professionisti dell’informazione a divulgare la conoscenza dell’emofilia e creare awareness su una malattia rara.

Il farmaco, denominato SB-525, è parte del portafoglio di terapie geniche che la società sta sviluppando per diverse malattie rare

USA - La Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di Investigational New Drug (IND) avanzata da Sangamo BioSciences per SB-525, una terapia genica sperimentale per il trattamento dell'emofilia A. Grazie al parere favorevole della FDA, Sangamo è autorizzata a dare inizio al programma di sviluppo clinico del farmaco, la cui sicurezza, tollerabilità e potenziale efficacia verranno presto valutate in un primo trial di Fase I/II, condotto su un gruppo di pazienti adulti affetti da emofilia A.



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