emicizumab efficace in pazienti emofilici con inibitori

Uno studio condotto in Taiwan rivela che il farmaco, nella pratica clinica, ha determinato una significativa riduzione dei sanguinamenti e un risparmio sui costi della terapia emostatica

Taipei (Taiwan) – L'emofilia A è una condizione caratterizzata da un maggior rischio di emorragie, spontanee o da trauma, a causa di un'attività carente della proteina nota come fattore VIII della coagulazione (FVIII). Uno degli scenari più preoccupanti nel trattamento della patologia è la comparsa di anticorpi inibitori, che rendono inefficace la terapia sostitutiva con FVIII, fenomeno che accade in circa il 30% dei pazienti con una forma grave di malattia.

I pazienti che sviluppano inibitori contro l’FVIII manifestano una condizione complessa e gravosa, che richiede ingenti risorse: per ottenere l'emostasi, infatti, vengono utilizzati agenti bypassanti, fra cui il concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC) e il fattore VIIa ricombinante (rFVIIa), ma restano delle preoccupazioni per l’efficacia non ottimale di queste terapie. Gli inibitori, dunque, aumentano significativamente il costo delle cure e hanno un effetto negativo sulla qualità di vita, sulla morbilità e sulla mortalità.

UN FARMACO PER L’EMOFILIA A CON INIBITORI

Da pochi anni, per i pazienti affetti da emofilia A con inibitori è disponibile un farmaco, emicizumab, che nel programma di studi clinici HAVEN ha dimostrato di poter ridurre significativamente il tasso di sanguinamento rispetto ad altri regimi profilattici emostatici, migliorando la qualità della vita dei pazienti. Si tratta di un anticorpo monoclonale bispecifico progettato per legarsi al fattore IXa e al fattore X: promuovendo l’attivazione di queste due proteine, il farmaco sopperisce alla mancanza di fattore VIII e ripristina il processo di coagulazione del sangue. Emicizumab, in Italia, è stato approvato nel 2018 per i pazienti con inibitori e nel 2020 anche per quelli senza inibitori.

Ma questa terapia è in grado di replicare nella pratica clinica reale gli stessi risultati ottenuti nel programma di studi? A questa domanda hanno risposto gli esperti della Società per lo studio della Trombosi e dell'Emostasi di Taiwan (TSTH), che hanno condotto uno studio nazionale, multicentrico e osservazionale proprio per valutare l’efficacia e la sicurezza di emicizumab nel trattamento dell’emofilia A grave con inibitori e per confrontare i costi per la gestione dei pazienti prima e dopo la profilassi con il farmaco. Lo studio retrospettivo, appena pubblicato sulla rivista Haemophilia, si è concentrato sulle cartelle cliniche di 39 pazienti con un'età media di 23 anni, in un periodo di raccolta dei dati che andava da un anno prima del trattamento con emicizumab fino a tre anni dopo la profilassi.

DRASTICA RIDUZIONE DI SANGUINAMENTI E ARTICOLAZIONI BERSAGLIO

I risultati ottenuti nel mondo reale non hanno deluso i ricercatori: il tasso mediano annualizzato di sanguinamenti si è ridotto da 24 a zero eventi nel primo anno dopo la profilassi e si è mantenuto stabile anche nel secondo e terzo anno. La percentuale di pazienti che hanno manifestato un sanguinamento spontaneo o da trauma durante la profilassi è stata rispettivamente pari all’85% e al 15%. Nell’anno precedente la profilassi, solo quattro pazienti (il 10,3%), di cui tre sottoposti a induzione della tolleranza immunologica (ITI), non avevano avuto sanguinamenti trattati, mentre dopo la profilassi la percentuale di questi pazienti è aumentata notevolmente, raggiungendo il 51,3% nel primo anno, il 55,6% nel secondo e l'80,8% nel terzo.

Miglioramenti anche per quanto riguarda le articolazioni bersaglio (definite come articolazioni principali con più di tre sanguinamenti trattati in un periodo di 6 mesi): prima della profilassi 27 pazienti (il 69,2%) avevano una mediana di due articolazioni bersaglio. Nel primo anno dopo la profilassi, il numero di pazienti è sceso a 5 (il 14,7%), con una mediana di zero articolazioni bersaglio. Nel secondo e terzo anno di profilassi, sia la percentuale di pazienti con queste manifestazioni, sia la mediana delle articolazioni bersaglio sono rimaste stabili.

COSTI RIDOTTI E SICUREZZA CONFERMATA

L’aderenza dei pazienti alla terapia con emicizumab è stata del 100% in tutti gli anni di osservazione. Dopo la profilassi, il costo totale medio della terapia emostatica (inclusi aPCC, rFVIIa e FVIII, ed esclusi i costi per l'induzione della tolleranza immunologica e per gli interventi chirurgici) si è ridotto del 28,3% nel primo anno e del 36% nel secondo. Considerando che nell’emofilia è principalmente il peso corporeo degli individui a determinare il costo delle terapie, è stata calcolata la spesa totale media per chilogrammo, che si è ridotta rispettivamente del 28,9% nel primo anno e del 34,6% nel secondo.

La frequenza delle visite ambulatoriali e in pronto soccorso si sono ridotte significativamente, così come i ricoveri ospedalieri. Durante il periodo di profilassi, il motivo delle visite ambulatoriali era principalmente la prescrizione di emicizumab. La percentuale di pazienti per cui sono state necessarie visite al pronto soccorso si è ridotta dal 41 al 4% nel corso dei tre anni, così come la percentuale di pazienti che hanno richiesto il ricovero ospedaliero (dal 41 all’8%). Le ragioni più comuni per gli episodi emorragici che hanno richiesto visite di emergenza e ricoveri ospedalieri erano interventi chirurgici programmati o procedure di emergenza dovute a incidenti. Complessivamente, durante la profilassi con emicizumab solo tre pazienti (il 7,7%) hanno manifestato 202 eventi avversi correlati al trattamento, tutti di grado 1 (leggero), a conferma della sicurezza del farmaco.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni