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OssMalattieRare #Epilessia : nel 55% dei pazienti c’è stata una remissione totale degli attacchi grazie alla dieta chetogenica. Lo studio di @FondazioneLICE bit.ly/2LuHnTr
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OssMalattieRare Grazie alle nuove terapie è possibile avere figli senza alcuna trasmissione del virus: #SpermPositive , la banca del seme neozelandese per persone positive all'Hiv. bit.ly/2OVoHhO
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OssMalattieRare La #Duchenne , nel nostro Paese, colpisce circa 2.000 persone, ma la sopravvivenza è quasi raddoppiata negli ultimi anni. Da @FimpP le nuove iniziative per la promozione di una diagnosi precoce delle malattie neuromuscolari. bit.ly/367goVO
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OssMalattieRare L' #osteoporosi è una complicanza comune della #colangite biliare primitiva, ma secondo uno studio, i medicinali finora utilizzati non hanno determinato benefici significativi. bit.ly/33Yvj3q pic.twitter.com/sxzSav1k3A
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Q4MBKCAF6I
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Il 15 maggio si celebra in tutto il mondo l’International MPS Awareness day, per diffondere la conoscenza sulle Mucopolisaccaridosi.

La giornata, giunta quest’anno alla sua ottava edizione, vuole dare dignità e voce alle persone affette da Mucopolisaccaridosi: un gruppo di malattie genetiche rare del metabolismo, croniche, progressive e multisistemiche, che colpiscono nel nostro Paese circa 250 persone.

Numerosi sono gli eventi e le manifestazioni che caratterizzeranno la giornata con l’obiettivo di fornire un sostegno e un messaggio di vicinanza alle famiglie colpite, raccogliere fondi a favore della ricerca scientifica, della diagnostica e dell’assistenza e sensibilizzare l’opinione pubblica su queste patologie rare.

Quella di domani è sicuramente una giornata molto importante per noi e i nostri malati, ma il mio augurio più grande è che i riflettori su queste gravi ed invalidanti patologie rare non si accendano solo per 24 ore - spiega Flavio Bertoglio Presidente dell’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini Onlus e della Consulta Nazionale delle Malattie Rare – Sono infatti malattie che non si fermano mai, progrediscono giorno dopo giorno, e non concedono alcuna parentesi di sollievo alle sofferenze ed alle tante criticità quotidiane che i pazienti sono costretti a vivere. In occasione di questa giornata auspichiamo che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) dia parere favorevole all’inserimento del farmaco orfano salvavita (Elosulfase Alfa)  per l’MPS IV A, nota come sindrome di Morquio, nell’elenco della Legge 648[1]. Questo consentirebbe l’utilizzo del farmaco immediatamente. Cosa di fondamentale importanza perché sappiamo che la lotta alle Malattie Rare è una lotta contro il tempo, che si vince solo con la diagnosi precoce e la conseguente, immediata, somministrazione della cura, laddove esiste. Rivolgiamo un’accorata preghiera ad AIFA affinché  non  si perda altro tempo prezioso proprio adesso che, sia la FDA che l’ EMA hanno approvato il farmaco per la MPS di tipo IV A ”.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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