Approvazione

Il farmaco ha dimostrato di ridurre in modo significativo il tasso di crisi vaso-occlusive associate alla malattia

Basilea (SVIZZERA) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di crizanlizumab (Adakveo®) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata.

“L’anemia falciforme è una patologia complessa con manifestazioni molto gravi che hanno un forte impatto sull’attesa e qualità di vita dei pazienti”, ha dichiarato Gian Luca Forni, presidente della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE). “L’opinione positiva dell’CHMP è un importante passo in avanti verso la disponibilità di un farmaco innovativo che rappresenta un’arma che mira a prevenire e affrontare il fenomeno della vaso-occlusione, le crisi dolorose ed altre conseguenze devastanti tipiche di questa malattia”.

Se approvato dalla Commissione Europea, crizanlizumab sarà il primo farmaco mirato disponibile per la prevenzione delle VOC nei pazienti con anemia falciforme in Europa. Crizanlizumab si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione. Sebbene sia considerata una patologia rara, sono decine di migliaia di persone in Europa che soffrono di anemia falciforme.

“L’opinione positiva del CHMP per crizanlizumab sottolinea il potenziale di questo nuovo farmaco nel prevenire la vaso-occlusione e le crisi dolorose acute ricorrenti nell’anemia falciforme, che possono impattare tutti gli aspetti della vita dei pazienti”, ha affermato Susanne Schaffert, Presidente di Novartis Oncology. “Novartis si dedica all’innovazione ovunque vi sia un significativo bisogno medico insoddisfatto, e siamo grati per il supporto che abbiamo ricevuto dalla comunità dei pazienti con anemia falciforme, dai loro rappresentanti e dagli esperti europei in tutto il mondo, i quali continuano ad aiutarci a re-immaginare la medicina per questa malattia devastante”.

L’opinione del CHMP è basata sui risultati di SUSTAIN, uno studio clinico di 52 settimane, randomizzato e controllato con placebo, il quale ha dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso mediano annuale di VOC a 1,63, rispetto al 2,98 del placebo, una riduzione equivalente al 45%. Tra i pazienti sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC, a prescindere dal genotipo della malattia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea.

Ulteriori risultati dello studio SUSTAIN includono:
- una riduzione del tasso mediano annuale di giorni di ospedalizzazione (4 vs 6,87 rispetto al placebo – riduzione del 42%);
- il tempo mediano alla prima VOC di 4,1 mesi per crizanlizumab, rispetto agli 1,4 mesi per il placebo.

Crizanlizumab è attualmente approvato negli Stati Uniti e in altri sette Paesi per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età.

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