Rare Disease Moonshot

L’obiettivo è accelerare lo sviluppo di nuove terapie attraverso iniziative di collaborazione tra settore pubblico e privato

Ad oggi si stima che il 95% delle malattie rare identificate (più di 7.000) non possieda una terapia approvata e per la maggior parte di queste patologie la ricerca è di fatto inesistente e risulta ostacolata da enormi sfide scientifiche. Al ritmo odierno, si ritiene che servirebbero più di 100 anni per sviluppare trattamenti per tutte le malattie rare attualmente conosciute. È in tale contesto che nasce l’iniziativa "Rare Disease Moonshot", concepita al fine di accelerare la scoperta e lo sviluppo di farmaci per malattie rare e patologie pediatriche complesse.

Il progetto "Rare Disease Moonshot" si basa sull’impegno di sette diverse organizzazioni europee che hanno deciso di intraprendere un rapporto di collaborazione allo scopo di abbattere le barriere che impediscono alla comunità scientifica di individuare cure innovative per le patologie più rare e gravi che attualmente non dispongono di alcun trattamento e che spesso colpiscono i pazienti più giovani.

L’alleanza tra queste organizzazioni si pone come obiettivo quello di lavorare per mettere in comune le competenze, ridurre la frammentazione della ricerca scientifica e promuovere una maggiore collaborazione tra le associazioni. Per poter raggiungere questi traguardi, esperti di malattie rare e ricercatori si riuniranno allo scopo di esplorare le varie opportunità di collaborazione possibili e di sostenere una serie di partenariati pubblico-privati con tre obiettivi principali:
- migliorare il contesto della ricerca traslazionale per promuovere lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche;
- ottimizzare gli studi clinici e i percorsi normativi riguardanti le popolazioni di pazienti affetti da patologie con bassa prevalenza;
- sviluppare infrastrutture per accelerare il percorso di diagnosi e trattamento delle malattie rare.

Le sette organizzazioni che hanno preso parte al progetto "Rare Disease Moonshot" sono il Critical Path Institute (C-Path), la European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE), lo European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), EuropaBio, EURORDIS-Rare Diseases Europe, la European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) e la European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS).

Negli ultimi decenni si è assistito a un significativo avanzamento dell'innovazione medica che ha permesso di far emergere nuove tecnologie come, ad esempio, la terapia genica. Tra il 2000 e il 2021, l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha approvato più di 200 nuovi farmaci orfani, rispondendo in questo modo alle esigenze di 6,3 milioni di pazienti affetti da malattie rare: tuttavia ancora molto resta da fare.

Il progetto “Rare Disease Moonshot” costituisce una risposta all'invito mosso dalla Commissione Europea ad affrontare i tanti bisogni medici ancora insoddisfatti, e si prefigge di raggiungere questo obiettivo promuovendo la collaborazione tra pubblico e privato non solo attraverso imprese congiunte, ma anche tramite iniziative di finanziamento condotte a livello nazionale ed europeo, e in coordinazione con altre attività internazionali. “Rare Disease Moonshot” si basa infatti sulla convinzione che il divario scientifico e di capacità traslazionale nelle malattie rare non possa essere affrontato da singoli soggetti, né possa essere colmato in modo ottimale da un ‘mosaico’ di iniziative non coordinate tra loro. Al fine di migliorare l'ecosistema delle malattie rare in Europa si rende quindi necessario elaborare soluzioni politiche che affrontino l’intero ciclo di sviluppo dei farmaci orfani, dalla scoperta fino all’arrivo al letto del paziente.

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